Рисдиплам (Эврисди®) разработан для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) путем повышения и поддержания уровня белка выживаемости двигательных нейронов (SMN), как в центральной нервной системе (ЦНС), так и в периферических тканях организма. Белок SMN присутствует во всем организме и имеет решающее значение для сохранения здоровых двигательных нейронов и двигательной функции.
Рисдиплам получил статус приоритетного препарата (PRIME) от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) в 2018 году, а в 2017 году Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными препаратами США присвоило ему статус орфанного препарата. В 2021 году рисдиплам получил премию Британского фармакологического общества в номинации «Препарат – открытие года», а также был удостоен награды «Открытие лекарственного препарата» Общества исследований лекарственных средств в Великобритании. В декабре 2021 года рисдиплам был включен в перечень жизненно необходимых важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП) в Российской Федерации.
Информационное письмо о доступности препарата
Торговое наименование
Эврисди®
Международное непатентованное наименование
Рисдиплам
Лекарственная форма
Порошок для приготовления раствора для приема внутрь
Показания к применению:
Препарат Эврисди® показан к применению у взрослых и детей для лечения спинальной
мышечной атрофии.