Трое исследователей компании Chugai (часть группы компаний Roche), стоявшие за открытием эмицизумаба для лечения гемофилии A, удостоены престижной американской премии Ласкера

• Одна из самых авторитетных научных наград в мире — премия Ласкера — была присуждена за создание биспецифического антитела, которое изменило парадигму лечения гемофилии А благодаря нестандартному подходу.

• Ученые были отмечены за воплощение инновационной концепции создания лекарственных средств, в рамках которой биспецифическое антитело замещает функцию фактора свертывания крови VIII, дефицитного при гемофилии A.

• Препарат обеспечил удобство применения благодаря длительному действию и подкожному введению, а также предоставил возможность терапии независимо от наличия ингибиторов к фактору VIII, что позволило в комплексе ответить на неудовлетворенные медицинские потребности при гемофилии A.

• Впервые с момента основания Фонда Ласкера в 1945 году престижную награду получили сразу трое японских исследователей одновременно.

Компания Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. (TOKYO: 4519) объявила о том, что доктор Кунихиро Хаттори (бывший старший научный сотрудник Chugai), доктор Такэхиса Китадзава (заместитель руководителя исследовательского подразделения Chugai) и доктор Томоюки Игава (руководитель исследовательского подразделения Chugai), возглавлявшие разработку эмицизумаба для лечения гемофилии A, были удостоены Премии Ласкера-Дебейки за клинические медицинские исследования4.

Гемофилия А — заболевание, вызванное дефицитом фактора свертывания крови VIII - одного из белков, необходимых для нормального свертывания крови. При активации фактор VIII выполняет функцию «мостика», который способствует активации фактора X активированным фактором IX на поверхности активированных тромбоцитов.

Премия Ласкера — одна из самых авторитетных наград в области медицинских исследований в США, присуждаемая за значительный вклад в развитие медицинской науки и общественного здравоохранения. Награда вручается в категориях фундаментальных медицинских исследований, клинических медицинских исследований и служения обществу.

Эмицизумаб — препарат на основе антител, созданный в результате масштабных исследований ученых компании Chugai. Традиционные терапевтические антитела обычно действуют по принципу «вычитания» (субтрактивный подход): они либо подавляют активность молекул или клеток, связанных с заболеванием, либо уничтожают клетки-мишени за счет иммунных механизмов. В отличие от них, эмицизумаб стал первым в мире лекарственным препаратом на основе антител, воплотившим подход «сложения» (аддитивный подход): он восполняет утраченную биологическую функцию, наделяя само антитело свойствами, которые в норме выполняет другой белок*. Это также первое в мире терапевтическое биспецифическое антитело на основе полноразмерного рекомбинантного IgG, способное связываться с двумя различными мишенями. В ходе его разработки Chugai создала и применила собственную запатентованную технологию инженерии антител — ART-Ig, позволившую наладить производство в промышленных масштабах.

Создание этого метода лечения стало возможным благодаря сотрудничеству с Медицинским университетом Нары, обладающим обширным опытом как в фундаментальных, так и в клинических исследованиях гемофилии. Права на эмицизумаб были переданы по лицензии компании Roche, после чего Chugai совместно с Roche и Genentech продолжила работу по продвижению глобальной программы клинической разработки и подаче регистрационных документов, что в конечном итоге позволило сделать препарат доступным для пациентов. После одобрения в США в 2017 году, а также в Японии и Европе в 2018 году, Эмицизумаб в настоящее время зарегистрирован более чем в 120 странах и регионах мира**.

Объединенный анализ исследований III фазы HAVEN 1-4 продемонстрировал, что независимо от наличия или отсутствия ингибиторов к фактору VIII, степени тяжести заболевания или возраста, первичная конечная точка — среднегодовая частота кровотечений (ABR), потребовавших лечения, за 24-недельные интервалы на протяжении всего исследования — составила 1,4 события в год. Кроме того, у 70,8% участников (277/391) не было зафиксировано кровотечений, потребовавших лечения, в течение недель 1–24, и со временем эта доля возросла до 82,4% (140/170) на неделях 121–144. Новых сигналов безопасности выявлено не было, а наиболее частыми нежелательными явлениями стали реакции в месте инъекции (27,8%)1. Помимо обеспечения стойкой профилактики кровотечений независимо от наличия или отсутствия ингибиторов к фактору VIII, эмицизумаб открывает новую возможность терапии: он не индуцирует выработку новых ингибиторов к фактору VIII и повышает удобство применения за счет подкожного введения и увеличенных интервалов между дозированиями. На сегодняшний день терапию препаратом получили более 30 000 человек с гемофилией A по всему миру (совокупные глобальные данные на 30 июня 2026 года).

*По состоянию на 2023 год среди одобренных препаратов на основе антител эмицизумаб стал первым лекарственным средством, в котором само антитело замещает функцию другого белка — дефицитного или дисфункционального.

** Данный препарат оценивался и был одобрен на основании пакета клинических данных, включавшего результаты исследований с режимами дозирования, не зарегистрированными в Японии. В связи с этим настоящий документ может содержать сведения, отличающиеся от одобренных в Японии показаний к применению и схемы дозирования.

О гемофилии A2,3
Гемофилия в основном подразделяется на два типа: гемофилию A и гемофилию B. Гемофилия А — это нарушение свертываемости крови, вызванное дефицитом белка под названием фактор свертывания крови VIII (FVIII), который необходим для нормального процесса свертывания. Вследствие этого у людей с гемофилией A затруднено образование тромбов (сгустков крови). Гемофилия А может быть как врожденной, вызванной наследственной генетической аномалией, так и приобретенной, развивающейся в течение жизни. Врожденная гемофилия А встречается преимущественно у мужчин и выявляется примерно у одного из 5000 живорожденных мальчиков. Случаи заболевания среди женщин крайне редки, поскольку врожденная гемофилия А является рецессивным заболеванием, сцепленным с X-хромосомой.

Геморрагические проявления при гемофилии A различаются, однако характерной особенностью заболевания являются частые внутренние кровоизлияния, незаметные внешне. Внутренние кровоизлияния могут приводить к образованию гематом (локальных скоплений крови), способных сдавливать близлежащие нервы и кровеносные сосуды, вызывая боль и функциональные нарушения. Кровоизлияния чаще всего происходят в суставы (такие как локтевые, коленные и голеностопные), а также в мышцы, что нередко приводит к отечности, локальному повышению температуры и выраженному болевому синдрому. У пациентов с тяжелой формой гемофилии A кровоизлияния в суставы и мышцы могут возникать даже при обычной повседневной активности. Повторные внутрисуставные кровоизлияния могут приводить к прогрессирующему разрушению суставов, существенно снижая качество жизни.

Примерно с 2000 года широкое распространение получила профилактическая терапия, основанная на регулярном заместительном введении недостающего фактора VIII. Тем не менее этот подход требует внутривенных инфузий с высокой периодичностью — от одного до нескольких раз в неделю. Кроме того, пациенты с гемофилией A, у которых возникал иммунный ответ на чужеродный белок фактора VIII, приводивший к образованию ингибиторов к фактору VIII, сталкивались с серьезными трудностями в ведении заболевания из-за крайне ограниченного выбора доступных методов лечения.

О Фонде Ласкера
Основан в 1945 году Альбертом и Мэри Ласкер. Посредством всемирно известной Премии Ласкера, образовательных программ и общественной деятельности Фонд повышает осведомленность о потенциале биомедицинской науки в спасении и улучшении жизней людей. Благодаря этим усилиям Фонд выступает за поддержку биомедицинских исследований с целью совершенствования методов профилактики и лечения заболеваний, а также предотвращения инвалидности.

Подробная информация доступна на сайте: laskerfoundation.org.

О Премии Ласкера
Премия Ласкера в области медицинских исследований по праву считается ведущей биомедицинской наградой США. С 1945 года ее лауреатами стали 360 ученых. За эти годы 101 лауреат Премии Ласкера также был удостоен Нобелевской премии, причем 28 из них — за последние два десятилетия. Лауреаты определяются международным жюри под председательством Джозефа Л. Голдстайна, который сам получил Премию Ласкера за фундаментальные медицинские исследования и Нобелевскую премию по физиологии или медицине в 1985 году.

Подробная информация о лауреатах Премии Ласкера, полные формулировки номинаций по каждой категории, видеоинтервью и фотографии награжденных, а также дополнительные сведения о Фонде представлены на сайте laskerfoundation.org.

Сотрудничество с педиатрическим отделением Медицинского университета Нары
Педиатрическое отделение Медицинского университета Нары на протяжении долгого времени выступает пионером в оказании медицинской помощи при гемофилии в Японии и в течение многих лет развивает как фундаментальные, так и клинические исследования в этой области.

С 2003 года компания Chugai ведет совместную исследовательскую деятельность с университетом. Это партнерство принесло множество практических результатов, включая создание тест-систем коагулологического анализа для оценки эмицизумаба.

Кроме того, университет внес существенный вклад в программу клинической разработки эмицизумаба, в том числе в проведение его ранних клинических исследований в Японии. В ходе глобальной клинической разработки международная сеть исследователей и экспертов по гемофилии, сформированная педиатрическим отделением Медицинского университета Нары за долгие годы, стала для Chugai ключевым активом при выходе в новую терапевтическую область.

О компании Chugai Pharmaceutical
Компания Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. со штаб-квартирой в Токио — научно-исследовательская фармацевтическая компания с передовым мировым потенциалом в области создания лекарственных средств, включая собственные запатентованные технологии инженерии антител. Chugai стремится разрабатывать инновационные препараты, способные удовлетворить существующие медицинские потребности. Акции Chugai котируются в сегменте Prime Токийской фондовой биржи. Сохраняя автономность и независимость управления, Chugai является ключевым участником группы компаний Roche. Дополнительная информация доступна на сайте: https://www.chugai-pharm.co.jp/english/.

Товарные знаки, используемые или упоминаемые в настоящем пресс-релизе, защищены законом.

О компании Roche
Roche (Базель, Швейцария) — глобальная инновационная компания в области фармацевтики и диагностики, которая использует передовую науку, чтобы улучшить жизни людей.

Roche — один из крупнейших в мире разработчиков и производителей биотехнологических лекарственных препаратов для лечения аутоиммунных, гематологических, инфекционных, неврологических, нервно-мышечных, онкологических и офтальмологических заболеваний.

Roche является одним из лидеров по объемам инвестиций в исследования и разработки среди фармацевтических компаний. В 2025 году инвестиции в R&D составили более 12,2 млрд. швейцарских франков. Современные достижения в области науки, обработки данных и цифровых технологий позволяют нам гораздо лучше понимать факторы, влияющие на здоровье человека, и улучшать исходы лечения на каждом этапе пути пациента.

Также Roche — один из мировых лидеров в области диагностики in vitro, гистологической диагностики онкологических заболеваний и ведущий производитель средств для самоконтроля сахарного диабета. Синергия фармацевтического и диагностического подразделений позволяет Roche быть ведущей компанией в области персонализированной медицины.

АО «Рош-Москва» представляет в России фармацевтическое подразделение компании. Работая со всеми заинтересованными сторонами, мы стремимся улучшить доступ российских пациентов к инновационным технологиям в диагностике и лечении заболеваний.

20 препаратов компании входят в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП) для медицинского применения, а количество пациентов, получающих инновационные препараты Roche в России, превышает миллион семьсот тысяч человек в год.

Roche в России зарекомендовал себя как надежный партнер – компания получила высокую оценку: показатель удовлетворенности составил 82% по результатам внутреннего ежегодного исследования среди медицинского сообщества «Оценка опыта взаимодействия с фармацевтическими компаниями».

Компания развивает экосистему поддержки пациентов в России: от ранней диагностики до сопровождения на каждом этапе лечения и мониторинга после окончания терапии. По данным на 2025 год свыше 8 000 пациентов приняли участие в диагностических программах Roche, 117 человек получили терапию в рамках программ раннего доступа, а также 780 пациентов воспользовались программами поддержки, направленными на повышение их качества жизни и их приверженности терапии.

Roche вносит долгосрочный вклад в развитие медицины, науки, общественного здравоохранения и фармацевтической промышленности в России.

Подробнее на www.roche.ru.