Промежуточные данные показали, что сефаксерсен Roche значительно снижает протеинурию у пациентов с IgA-нефропатией (IgAN)

• В исследовании III фазы IMAgINATION сефаксерсен продемонстрировал статистически значимое и клинически значимое снижение протеинурии по сравнению с плацебо на 37-й неделе, показав потенциал стать лучшим препаратом в своем классе.

• Сефаксерсен подавляет синтез фактора B системы комплемента в печени, тем самым блокируя ключевую причину поражения почек при IgA-нефропатии1.

• IgA-нефропатия является прогрессирующим заболеванием почек, которое, как правило, диагностируется у лиц молодого возраста, при этом до 50% пациентов в течение 20 лет достигают почечной недостаточности, требующей диализа или трансплантации2-4.

• Промежуточные данные будут представлены на предстоящей медицинской конференции и переданы регуляторным органам.

Roche объявила о положительных результатах запланированного промежуточного анализа продолжающегося исследования III фазы IMAgINATION, в котором оценивается исследуемый препарат сефаксерсен у взрослых пациентов с первичной IgA-нефропатией (IgAN). Исследование достигло первичной конечной точки: сефаксерсен продемонстрировал статистически и клинически значимое снижение протеинурии по сравнению с плацебо на 37-й неделе, оцениваемое по соотношению белок/креатинин в суточной моче (UPCR). Протеинурия является ключевым показателем поражения почек, а снижение UPCR тесно связано с сохранением функции почек в долгосрочной перспективе5,6. Сефаксерсен представляет собой препарат для подкожного введения один раз в месяц. Профиль безопасности и переносимости сефаксерсена соответствовал ранее представленным данным; новых сигналов безопасности выявлено не было.

«Эти промежуточные результаты исследования III фазы демонстрируют клинический потенциал сефаксерсена в отношении ключевого суррогатного показателя функции почек у пациентов с IgA-нефропатией», – отметил Леви Гарравэй, MD, PhD, главный медицинский директор Roche и руководитель глобальной разработки препаратов. «Таким образом, сефаксерсен может стать новым вариантом терапии, который поможет замедлить прогрессирование заболевания и потенциально снизить долгосрочную потребность в диализе или трансплантации почки».

«Для пациентов с IgA-нефропатией и их семей перспектива почечной недостаточности, диализа или трансплантации создает огромное чувство неопределенности», – сказала Бонни Шнайдер, директор и сооснователь IgA Nephropathy Foundation. «Как человек, который более двух десятилетий представляет интересы этого сообщества, я считаю, что положительные результаты исследования IMAgINATION дают нам надежду на то, что новые методы терапии смогут помочь сохранить функцию почек и изменить ландшафт лечения».

Исследование IMAgINATION продолжится в слепом режиме для оценки изменения функции почек в течение двух лет по расчетной скорости клубочковой фильтрации (рСКФ) на 105-й неделе. Данные промежуточного анализа будут представлены на предстоящем медицинском конгрессе и переданы регуляторным органам с целью как можно скорее предоставить эту терапию пациентам.

IgA-нефропатия, также известная как болезнь Берже, – хроническое прогрессирующее аутоиммунное заболевание, при котором до 50% пациентов в течение 20 лет после постановки диагноза достигают терминальной стадии почечной недостаточности3,4. Как правило, заболевание диагностируется до 40 лет и ежегодно поражает не менее 25 взрослых на миллион человек во всем мире7,8. Это наиболее распространенная форма первичного гломерулонефрита (воспаления мельчайших фильтрующих структур почек – клубочков) и одна из основных причин хронической болезни почек, а также почечной недостаточности7.

О сефаксерсене
Сефаксерсен – исследуемый высокоспецифичный антисмысловой олигонуклеотид направленного действия на печень, подавляющий синтез фактора B. Он является первой мРНК-направленной терапией IgA-нефропатии (IgAN)1. У пациентов с IgAN повышены уровни фактора B системы комплемента в сыворотке крови. Снижение этих уровней, в свою очередь, приводит к уменьшению содержания белка в моче, что является ключевым показателем улучшения функции почек9,10.

Сефаксерсен разработан для обеспечения устойчивого контроля альтернативного пути активации системы комплемента – важного патогенетического механизма при IgAN, что позволяет вводить препарат подкожно один раз в месяц11. В исследованиях I и II фазы сефаксерсен Roche в целом характеризовался хорошей переносимостью у здоровых добровольцев и пациентов с IgAN с высоким риском прогрессирования заболевания, а также снижал протеинурию и уровень фактора B системы комплемента в плазме крови1,12.

Roche получила лицензию на сефаксерсен у Ionis для лечения заболеваний, опосредованных системой комплемента.

Об исследовании IMAgINATION
IMAgINATION [NCT05797610] – многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование III фазы для оценки эффективности и безопасности подкожного применения сефаксерсена, исследуемого антисмыслового ингибитора фактора B системы комплемента, у пациентов с первичной IgA-нефропатией с высоким риском прогрессирования11,13. В исследование были включены 459 человек, рандомизированных в соотношении 1:1 для получения сефаксерсена или плацебо в течение 105 недель11,13. Участники могут перейти на открытое лечение после 105-й недели по решению исследователя или после общей даты завершения исследования, в зависимости от того, что наступит раньше11,13. Первичной конечной точкой исследования является изменение соотношения белок/креатинин в моче по сравнению с исходным уровнем на 37-й неделе11,13.

О первичной IgA-нефропатии (IgAN)
IgAN, также известная как болезнь Берже, – серьезное хроническое прогрессирующее аутоиммунное заболевание почек, которое ежегодно поражает не менее 25 взрослых на миллион человек во всем мире и, как правило, диагностируется до 40 лет4,7,8. При IgAN в почках откладываются иммунные комплексы, что активирует альтернативный путь системы комплемента и приводит к воспалению с последующим поражением почек14. Это наиболее распространенная форма первичного гломерулонефрита (воспаления почечных клубочков), которая остается одной из ведущих причин почечной недостаточности: до 50% пациентов в течение 20 лет после постановки диагноза достигают терминальной стадии почечной недостаточности3,7. Многие существующие методы терапии направлены на снижение уровня белка в моче и контроль артериального давления для замедления прогрессирования заболевания15.

Обновленные рекомендации KDIGO 2025 года* подчеркивают необходимость воздействия как на лежащие в основе IgAN иммуноопосредованные причины заболевания, так и на последующие последствия поражения почек16. Несмотря на то что новые методы терапии расширили возможности лечения, сохраняются значимые неудовлетворенные потребности, включая более эффективное долгосрочное сохранение функции почек и более таргетные подходы, воздействующие на ключевые факторы прогрессирования заболевания15,16.

О Roche в иммунологии
Более двух десятилетий Roche развивает исследования иммунной системы, создавая передовые таргетные препараты, которые изменили подходы к оказанию помощи пациентам с заболеваниями крови, неврологическими и аутоиммунными заболеваниями. Портфель разработки компании включает более 20 молекул, направленных как на распространенные и сложные заболевания, такие как хроническая обструктивная болезнь легких (ХОБЛ) и воспалительные заболевания кишечника (ВЗК), системная красная волчанка, аутоиммунные заболевания почек и тяжелые кожные заболевания, включая атопический дерматит. Конечная цель Roche – снизить бремя хронических иммунных нарушений для пациентов, систем здравоохранения и общества.

О компании Roche
Roche (Базель, Швейцария) – глобальная инновационная компания в области фармацевтики и диагностики, которая использует передовую науку, чтобы улучшить жизни людей.

Roche – один из крупнейших в мире разработчиков и производителей биотехнологических лекарственных препаратов для лечения аутоиммунных, гематологических, инфекционных, неврологических, нервно-мышечных, онкологических и офтальмологических заболеваний.

Roche является одним из лидеров по объемам инвестиций в исследования и разработки среди фармацевтических компаний. В 2025 году инвестиции в R&D составили более 12,2 млрд франков. Современные достижения в области науки, обработки данных и цифровых технологий позволяют нам гораздо лучше понимать факторы, влияющие на здоровье человека, и улучшать исходы лечения на каждом этапе пути пациента.

Также Roche – один из мировых лидеров в области диагностики in vitro, гистологической диагностики онкологических заболеваний и ведущий производитель средств для самоконтроля сахарного диабета. Синергия фармацевтического и диагностического подразделений позволяет Roche быть ведущей компанией в области персонализированной медицины.

АО «Рош-Москва» представляет в России фармацевтическое подразделение компании. Работая со всеми заинтересованными сторонами, мы стремимся улучшить доступ российских пациентов к инновационным технологиям в диагностике и лечении заболеваний.

20 препаратов компании входят в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП) для медицинского применения, а количество пациентов, получающих инновационные препараты Roche в России, превышает миллион семьсот тысяч человек в год.

Roche вносит долгосрочный вклад в развитие медицины, науки, общественного здравоохранения и фармацевтической промышленности в России.

Подробнее на www.roche.ru.

*Рекомендации KDIGO служат базовой основой для медицинских организаций, политиков и клиницистов по всему миру, позволяя стандартизировать диагностику, стадирование и лечение заболеваний почек.