Фенебрутиниб Roche подтверждает свой потенциал в качестве первого и единственного ингибитора BTK для лечения ремиттирующего (РРС) и первично-прогрессирующего рассеянного склероза (ППРС) в третьем положительном исследовании III фазы (FENhance 1)

• Исследование FENhance 1 достигло первичной конечной точки, показав, что фенебрутиниб значительно снижает частоту рецидивов (на 51%) по сравнению с терифлуномидом при РРС, что согласуется с результатами FENhance 2, показавшими снижение на 59%

• FENhance 1 — это заключительные результаты программы клинических исследований III фазы по изучению фенебрутиниба при РС, следующий за положительными результатами FENhance 2 при РРС и FENtrepid при ППРС

• Фенебрутиниб потенциально может стать первым и единственным высокоэффективным пероральным препаратом, проникающим через гематоэнцефалический барьер, для лечения как РРС, так и ППРС, демонстрируя значительное положительное влияние на биологию рецидивирующего и прогрессирующего заболеваний

• Данные всех трех исследований фенебрутиниба III фазы будут представлены регулирующим органам

Roche объявила, что ключевое исследование III фазы (FENhance 1) фенебрутиниба при РРС достигло своей первичной конечной точки, продемонстрировав клинически и статистически значимые результаты. Исследование показало, что фенебрутиниб, исследуемый ингибитор тирозинкиназы Брутона (BTK), снижает годовую частоту рецидивов (показатель ARR) на 51% по сравнению с терифлуномидом за период лечения не менее 96 недель, что согласуется с результатами FENhance 2, показавшими снижение показателя ARR на 59%. В совокупности эти результаты эквивалентны приблизительно одному рецидиву каждые 17 лет. Вторичные конечные точки в обоих исследованиях РРС демонстрируют статистически и клинически значимое уменьшение количества очагов поражения головного мозга. Кроме того, все конечные точки прогрессирования заболевания демонстрируют благоприятные тенденции для фенебрутиниба.

Полные данные исследований FENhance 1 и 2 будут представлены на Ежегодной конференции Американской академии неврологии (AAN) в 2026 году и направлены регулирующим органам вместе с данными исследования FENtrepid.

«Эти важнейшие результаты, наряду с ранее полученными данными, подтверждают потенциал фенебрутиниба в качестве первого перорального препарата для лечения РРС и ППРС», — отметил Леви Гаррауэй, доктор медицинских наук, медицинский директор компании Roche и руководитель глобального подразделения по разработке новых лекарственных препаратов. «Мы уже не одно десятилетие меняем подходы к терапии РС и сейчас, опираясь на этот опыт, мы стремимся к внедрению инноваций, которые однажды позволят людям с рассеянным склерозом жить, не думая об инвалидности».

Положительные результаты исследования FENhance 1 следуют за положительными результатами FENhance 2 при РРС и FENtrepid при ППРС, которые были объявлены в ноябре. Совокупные положительные результаты всех трех ключевых исследований демонстрируют, что фенебрутиниб оказывает глубокое воздействие на биологию рецидивирующего и прогрессирующего заболевания.

В обоих исследованиях рассеянного склероза повышение уровня печеночных трансаминаз было сопоставимо с показателями в группе терифлуномида (по одному в каждой группе). Оба случая были бессимптомными и разрешились после прекращения приема исследуемого препарата.

В исследованиях FENhance 1 и 2 при РРС был зарегистрирован 1 летальный исход в группе терифлуномида и 8 летальных исходов по различным причинами и в разные моменты лечения в группах фенебрутиниба. В настоящее время проводятся дополнительные анализы для более детального изучения этих данных.

Фенебрутиниб воздействует на клетки иммунной системы, известные как B-клетки и микроглия. Влияние на B-клетки помогает контролировать острое воспаление, вызывающее рецидивы, в то время как воздействие на микроглию в головном мозге устраняет хронические повреждения, которые, как считается, приводят к прогрессированию инвалидизации. Фенебрутиниб, нековалентный ингибитор BTK, разработан для обеспечения высокой эффективности, селективности и обратимости действия. Благодаря своим свойствам он может действовать по всему организму, а также проникать через гематоэнцефалический барьер в центральную нервную систему (ЦНС), воздействуя на хроническое воспаление.

Об исследованиях FENhance 1 и 2
FENhance 1 и 2 — это два многоцентровых рандомизированных, двойных слепых плацебо-контролируемых исследования III фазы с параллельными группами для оценки эффективности и безопасности препарата фенебрутиниб по сравнению с терифлуномидом в общей сложности у 1497 взрослых пациентов с РРС. Участники, соответствующие критериям включения, были рандомизированы в соотношении 1:1 для получения лечения либо пероральным фенебрутинибом два раза в день (и плацебо, соответствующим пероральному терифлуномиду один раз в день), либо пероральным терифлуномидом один раз в день (и плацебо, соответствующим пероральному фенебрутинибу два раза в день) в течение не менее 96 недель.

Первичной конечной точкой является годовая частота рецидивов (показатель ARR). Вторичные конечные точки включают общее количество T1-очагов, накапливающих гадолиний, по данным МРТ, общее количество новых и/или увеличивающихся T2-очагов по данным МРТ, время до наступления комбинированного подтвержденного прогрессирования инвалидизации за 12 недель (кППИ12) и за 24 недели (кППИ24).

После периода двойного слепого лечения пациенты имеют возможность перейти к открытой фазе расширенного исследования (OLE), в ходе которой все пациенты получают лечение фенебрутинибом.

О фенебрутинибе
Фенебрутиниб — это исследуемый пероральный, проникающий через гематоэнцефалический барьер в центральную нервную систему (ЦНС), обратимый и нековалентный ингибитор тирозинкиназы Брутона (BTK) с оптимизированным фармакокинетическим (ФК) профилем. Фенебрутиниб может действовать по всему организму, а также проникать через гематоэнцефалический барьер в ЦНС, воздействуя на хроническое воспаление. Он разработан специально для борьбы с рецидивирующими и прогрессирующими формами заболевания путем ингибирования клеток иммунной системы, известных как B-клетки и микроглия. Воздействие на B-клетки помогает контролировать острое воспаление, вызывающее рецидивы, в то время как воздействие на микроглию в головном мозге устраняет хроническое повреждение, которое, как считается, приводит к прогрессированию инвалидизации.

Фенебрутиниб разработан для обеспечения высокой эффективности и обратимости действия, с селективностью в отношении BTK в 130 раз выше, чем к другим киназам. Эта высокая селективность подчеркивает потенциал фенебрутиниба связываться с целевой мишенью, не влияя на другие киназы. В то время как большинство существующих ингибиторов BTK являются ковалентными и необратимыми, то есть образуют постоянную химическую связь с ферментом, фенебрутиниб является нековалентным и обратимым, то есть связывается с ферментом, а затем в конечном итоге высвобождает его. Эти конструктивные особенности могут помочь ограничить побочные эффекты.

Программа III фазы клинических исследований фенебрутиниба включает два аналогично спланированных исследования при рецидивирующем рассеянном склерозе (РРС) (FENhance 1 и 2) с активным препаратом сравнения терифлуномидом и единственное исследование при первично-прогрессирующем рассеянном склерозе (ППРС) (FENtrepid), в котором ингибитор BTK исследуется в сравнении с окрелизумабом.

На сегодняшний день более 2700 пациентов и здоровых добровольцев прошли лечение фенебрутинибом в рамках клинических программ I, II и III фаз при различных заболеваниях, включая рассеянный склероз и другие аутоиммунные расстройства.

О рассеянном склерозе
Рассеянный склероз — это хроническое заболевание, которым страдают более 2,9 миллиона человек во всем мире. При всех формах рассеянного склероза прогрессирование болезни начинается с самого начала заболевания, поэтому ключевой целью лечения рассеянного склероза является замедление, остановка и, в идеале, предотвращение прогрессирования заболевания на как можно более ранних стадиях.

Примерно у 85% людей с рассеянным склерозом первоначально диагностируется ремиттирующая форма заболевания (РРС). Ремиттирующие формы заболевания (РРС) включают рецидивирующе-ремиттирующий рассеянный склероз и активный вторично-прогрессирующий РС (ВПРС), и люди с РРС со временем сталкиваются с рецидивами и прогрессирующей инвалидизацией. Первично-прогрессирующий рассеянный склероз (ППРС) — это изнурительная форма заболевания, характеризующаяся неуклонным ухудшением симптомов, но, как правило, без выраженных рецидивов или периодов ремиссии. Эта форма заболевания диагностируется примерно у 15% людей с рассеянным склерозом. До одобрения окрелизумаба Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобренных препаратов для лечения ППРС не существовало, и окрелизумаб до сих пор остается единственной одобренной терапией этой формы заболевания.

Несмотря на доступность CD20-препаратов, 30% пациентов в настоящее время все еще получают низкоэффективную пероральную терапию. Замедление или остановка прогрессирования заболевания при одновременном предотвращении рецидивов остается одной из главных нерешенных проблем при рассеянном склерозе.

Roche в неврологии
Неврология является одним из основных направлений научных исследований и разработок компании Roche. Цель компании заключается в создании передовых методов лечения, предназначенных для улучшения жизни людей с хроническими и потенциально тяжелыми заболеваниями.

Roche ведет разработку более десяти перспективных препаратов для лечения неврологических заболеваний, включая рассеянный склероз, спинальную мышечную атрофию, заболевания спектра оптиконевромиелита, болезнь Альцгеймера, болезнь Хантингтона, болезнь Паркинсона и мышечную дистрофию Дюшенна. Вместе с нашими партнерами мы стремимся расширить границы научного понимания, чтобы решить некоторые из самых сложных задач в области неврологии на сегодняшний день.

О компании Roche
Roche (Базель, Швейцария) — глобальная инновационная компания в области фармацевтики и диагностики, которая использует передовую науку, чтобы улучшить жизни людей.

Roche — один из крупнейших в мире разработчиков и производителей биотехнологических лекарственных препаратов для лечения аутоиммунных, гематологических, инфекционных, неврологических, нервно-мышечных, онкологических и офтальмологических заболеваний.

Roche является одним из лидеров по объемам инвестиций в исследования и разработки среди фармацевтических компаний. В 2025 году инвестиции в R&D составили более 12,2 млрд. швейцарских франков. Современные достижения в области науки, обработки данных и цифровых технологий позволяют нам гораздо лучше понимать факторы, влияющие на здоровье человека, и улучшать исходы лечения на каждом этапе пути пациента.

Также Roche — один из мировых лидеров в области диагностики in vitro, гистологической диагностики онкологических заболеваний и ведущий производитель средств для самоконтроля сахарного диабета. Синергия фармацевтического и диагностического подразделений позволяет Roche быть ведущей компанией в области персонализированной медицины.

АО «Рош-Москва» представляет в России фармацевтическое подразделение компании. Работая со всеми заинтересованными сторонами, мы стремимся улучшить доступ российских пациентов к инновационным технологиям в диагностике и лечении заболеваний.

20 препарата компании входят в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП) для медицинского применения, а количество пациентов, получающих инновационные препараты Roche в России, превышает миллион семьсот тысяч человек в год.

Roche в России зарекомендовал себя как надежный партнер — компания получила высокую оценку (86% удовлетворенности) по результатам внутреннего ежегодного исследования среди медицинского сообщества «Оценка опыта взаимодействия с фармацевтическими компаниями».

Компания развивает экосистему поддержки пациентов в России: от ранней диагностики до сопровождения на каждом этапе лечения и мониторинга после окончания терапии. По данным на 2025 год свыше 8 000 пациентов приняли участие в диагностических программах Roche, 117 человек получили терапию в рамках программ раннего доступа, а также 780 пациентов воспользовались программами поддержки, направленными на повышение качества жизни пациентов и их приверженности терапии.

Roche вносит долгосрочный вклад в развитие медицины, науки, общественного здравоохранения и фармацевтической промышленности в России.

Подробнее на www.roche.ru.