Компания Roche представила новые данные по препаратам окрелизумаб и фенебрутиниб в широких популяциях пациентов на конгрессе ECTRIMS 2025

• Новые данные подтверждают, что окрелизумаб значительно замедляет прогрессирование инвалидизации взрослых пациентов с ППРС (первично-прогрессирующий рассеянный склероза).

• Данные однолетнего наблюдения подтверждают, что большинство младенцев, потенциально подвергшихся воздействию окрелизумаба во время беременности или грудного вскармливания, демонстрируют адекватный ответ антител на вакцины.

• Двухлетние данные фазы II исследования фенебрутиниба показывают почти полное подавление активности заболевания к 96-й неделе.

Компания Roche представила новые данные по препарату окрелизумаб (торговое наименование — Окревус®) и исследуемому ингибитору тирозинкиназы Брутона (BTK) фенебрутинибу на 41-м Конгрессе Европейского комитета по лечению и исследованию рассеянного склероза (ECTRIMS) в Барселоне, Испания (24-26 сентября).

Новые данные показывают, что лечение препаратом окрелизумаб обеспечивает значительную эффективность в предотвращении прогрессирования инвалидизации у различных групп пациентов с рассеянным склерозом (РС), включая детей с рецидивирующе-ремиттирующим рассеянным склерозом (РРРС), женщин с РС, беременных или кормящих грудью, и взрослых с первично-прогрессирующим рассеянным склерозом (ППРС). Кроме того, представлены двухлетние данные II фазы исследования фенебрутиниба, которые демонстрируют почти полное подавление активности заболевания.

«Мы достигли значительного научного прогресса в терапии рассеянного склероза и улучшении качества жизни пациентов, живущих с этим заболеванием, в том числе, в такие ее ключевые моменты, как планирование семьи», — отметил Леви Гаррауэй, доктор медицинских наук, медицинский директор компании Roche и руководитель глобального подразделения по разработке новых лекарственных препаратов. «Окрелизумаб более 10 лет демонстрирует положительный клинический эффект в лечении пациентов с РРС и ППРС, в том числе в отношении прогрессирования инвалидизации и благоприятный профиль безопасности. Мы также воодушевлены потенциалом фенебрутиниба в переосмыслении будущих подходов к лечению»

«Конгресс ECTRIMS 2025 знаменует более чем десятилетие научного прогресса с момента публикации первых ключевых данных третьей фазы исследования препарата окрелизумаб. Углубленное понимание роли B-клеток привело к созданию прорывных методов терапии, которые произвели революцию в лечении рассеянного склероза (РС), сосредоточив внимание на замедлении прогрессирования заболевания, — отметил профессор Стивен Л. Хаузер, директор Института нейронаук Вейля Калифорнийского университета в Сан-Франциско (UCSF). «Несмотря на значительный прогресс, непрерывные инновации, направленные на предотвращение как обострений, так и прогрессирования заболевания, крайне важны для того, чтобы дать людям с рассеянным склерозом возможность жить полноценной жизнью. Данные этого года демонстрируют нашу общую приверженность достижению этих целей».

Исследование фазы IIIb ORATORIO-HAND расширило популяцию пациентов с первично-прогрессирующим рассеянным склерозом (ППРС), включив лиц старшего возраста (до 65 лет) и с более высокой степенью инвалидизации (EDSS до 8.0). Окрелизумаб в этой широкой популяции показал снижение риска 12-недельного комбинированного подтвержденного прогрессирования инвалидизации (cCDP) на 30% по сравнению с плацебо. При этом у пациентов с активностью очагов на МРТ снижение риска cCDP было еще более выраженным и составило 55%. В целом, окрелизумаб превзошел плацебо в замедлении общего прогрессирования инвалидизации по шкале EDSS и ухудшения функции рук. Для этой группы пациентов сохранение функции рук имеет большое значение для поддержания качества жизни и независимости.

Профиль безопасности препарата остался прежним, подтверждая, что окрелизумаб, как единственный одобренный препарат для ППРС, сохраняет свои преимущества и для пациентов на более поздних стадиях заболевания.

Результаты у младенцев, родившихся от женщин, получавших окрелизумаб во время беременности и грудного вскармливания
Анализ данных крупнейшего реестра по исходам беременности при применении окрелизумаба (более 5000 случаев) подтверждает ранее полученную информацию: терапия анти-CD20 препаратом во время беременности не ассоциирована с повышенным риском неблагоприятных исходов беременности или осложнений у младенцев.

Исследования фазы IV MINORE и SOPRANINO показали, что большинство младенцев, подвергшихся воздействию окрелизумаба во время беременности матери (в исследовании MINORE) или грудного вскармливания (в исследовании SOPRANINO), сохраняют способность формировать защитный ответ на детские вакцины. Защитные ответы на восемь распространенных вакцин наблюдались у 86–100% детей после внутриутробного воздействия во время беременности матери и у 78–100% после воздействия через грудное молоко.

Уровни В-клеток у младенцев также оставались в пределах нормы через 13 месяцев у 95% (n=20/21) младенцев в исследовании MINORE и 100% (n=11/11) младенцев в исследовании SOPRANINO.

На Конгрессе были представлены новые данные об окрелизумабе, демонстрирующие его эффективность и безопасность при лечении рецидивирующе-ремиттирующего рассеянного склероза (РРРС) у детей 10–17 лет. В рамках исследования фазы III OPERETTA 2 окрелизумаб сравнивался с финголимодом.

Также были озвучены долгосрочные результаты (за 96 недель) из предыдущего исследования фазы II OPERETTA 1.

Результаты двухлетнего исследования фенебрутиниба фазы II FENopta в открытой продленной фазе (OLE)
Двухлетние данные открытой фазы исследования FENopta показали, что фенебрутиниб обеспечивает почти полное подавление активности рецидивирующего рассеянного склероза (РРС), что подтверждается низкой среднегодовой частотой обострений (0,06) и отсутствием новых активных очагов на МРТ. Кроме того, наблюдалось устойчивое снижение уровня легких цепей нейрофиламентов (маркера повреждения нейронов) до нормы. В настоящее время фенебрутиниб изучается в трех ключевых исследованиях фазы III: FENhance I и II для РРС, и FENtrepid для ППРС.

Об окрелизумабе
Окрелизумаб — это гуманизированное моноклональное антитело, которое селективно воздействует на CD20-позитивные B-клетки, играющие ключевую роль в патогенезе рассеянного склероза. Это единственный препарат, одобренный для лечения как рецидивирующих форм РС (РРРС, активный ВПРС), так и первично-прогрессирующего РС (ППРС). Препарат вводится каждые шесть месяцев: либо внутривенно (600 мг после начальной схемы), либо подкожно (одна инъекция 920 мг).

О фенебрутинибе
Фенебрутиниб — это исследуемый пероральный, обратимый высокоселективный ингибитор тирозинкиназы Брутона (BTK), проникающий через гематоэнцефалический барьер. Он обладает двойным ингибированием, воздействуя как на B-клетки, так и на микроглию. Предполагается, что этот двойной механизм может замедлять как активность рассеянного склероза (РС), так и его прогрессирование, удовлетворяя важную неудовлетворенную потребность в замедлении прогрессирования инвалидизации у людей, живущих с рассеянным склерозом, и обеспечивая комплексную терапию РС. В настоящее время фенебрутиниб изучается в трех исследованиях фазы III: FENhance 1 и 2 (при РРС в сравнении с терифлуномидом) и FENtrepid (при ППРС в сравнении с окрелизумабом).

О рассеянном склерозе
Рассеянный склероз — это хроническое заболевание, которым страдают более 2,9 миллиона человек во всем мире. При всех формах рассеянного склероза болезнь прогрессирует с момента дебюта, поэтому ключевой целью лечения рассеянного склероза является замедление, остановка и, в идеале, предотвращение прогрессирования заболевания на как можно более ранних стадиях.

Примерно у 85% пациентов с рассеянным склерозом наблюдается рецидивирующая форма заболевания (РРС), для которой характерны обострения и прогрессирование инвалидизации с течением времени. Первично-прогрессирующий рассеянный склероз (ППРС) — это изнурительная форма заболевания, которая отличается неуклонно нарастающим ухудшением симптомов, но, как правило, без явных обострений или периодов ремиссии. Эта форма заболевания диагностируется примерно у 15% пациентов с рассеянным склерозом. До одобрения окрелизумаба Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобренных препаратов для лечения ППРС не существовало, и окрелизумаб до сих пор остается единственной одобренной терапией этой формы заболевания.

О деятельности компании Roche в неврологии
Неврология является одним из основных направлений научных исследований и разработок компании Roche. Цель компании заключается в создании методов лечения, основанных на биологических процессах в нервной системе и предназначенных для улучшения жизни людей с хроническими и потенциально тяжелыми заболеваниями.

Roche ведет разработку более десяти перспективных препаратов для лечения неврологических заболеваний, включая рассеянный склероз, спинальную мышечную атрофию, заболевания спектра оптиконевромиелита, болезнь Альцгеймера, болезнь Хантингтона, болезнь Паркинсона и мышечную дистрофию Дюшенна. Вместе с нашими партнерами мы стремимся расширить границы научного понимания, чтобы решить некоторые из самых сложных задач в области неврологии на сегодняшний день.

О компании Roche
Основанная в 1896 году в Базеле, Швейцария, как один из первых промышленных производителей фирменных лекарственных средств, компания Roche стала одной из крупнейших в мире биотехнологической компанией и мировым лидером в области диагностики. Компания стремится к научному совершенству, чтобы открывать и разрабатывать лекарства и средства диагностики для улучшения и спасения жизней людей во всем мире. Roche является пионером в области персонализированного здравоохранения. На протяжении 13 лет подряд Roche признается лидером фармотрасли по устойчивому развитию согласно индексу Dow Jones.

АО «Рош-Москва» представляет в России фармацевтическое подразделение компании. Работая со всеми заинтересованными сторонами, мы стремимся улучшить доступ российских пациентов к инновационным технологиям в лечении заболеваний, объединяя наши сильные стороны в области диагностики и фармацевтики и используя анализ данных из клинической практики. По данным на декабрь 2022 года, 23 препарата компании включены в перечень ЖНВЛП.

Roche вносит долгосрочный вклад в развитие медицины, науки, общественного здравоохранения и фармацевтической промышленности в России.