Новые четырехлетние данные по препарату рисдиплам компании Roche подтверждают долгосрочный профиль эффективности и безопасности у некоторых из наиболее тяжело больных людей со спинальной мышечной атрофией (СМА) 2-го и 3-го типа

• Данные из опорного исследования SUNFISH показали, что повышение моторной функции, наблюдавшееся в течение первого года, сохранялось также и в течение четвертого года, тогда как общая частота нежелательных явлений продолжала снижаться

• Данные подтверждают долгосрочный профиль эффективности и безопасности препарата рисдиплам для широкого круга пациентов со СМА 2-го типа и неамбулаторных пациентов со СМА 3-го типа

• Более 8500 человек — от новорожденных до людей в возрасте старше 60 лет — получили лечение рисдипламом, который в настоящее время получил одобрение более чем в 90 странах мира

Компания Roche объявила новые долгосрочные данные, полученные в опорном исследовании SUNFISH1, по препарату рисдиплам (торговое наименование Эврисди®), применявшемуся у большого круга пациентов в возрасте 2-25 лет со спинальной мышечной атрофией (СМА). Данные подтверждают, что повышение моторной функции сохранялось в течение четырех лет, а общая частота нежелательных явлений продолжала снижаться в течение 48-месячного периода, подтверждая долгосрочную эффективность и безопасность препарата рисдиплам. Участники также сообщили о стабильном улучшении или о стабилизации при самостоятельном выполнении таких повседневных действий, как прием пищи, жидкости, взятия и перемещения предметов. Данные были представлены на клинической научной конференции Ассоциации мышечной дистрофии (MDA) 19-22 марта 2023 года.

«Сохранение долгосрочной независимости и способности выполнять повседневные дела является важной задачей как для людей, живущих со СМА, так и для лиц, осуществляющих за ними уход. Отрадно видеть, что рисдиплам оказал значимое влияние на этот аспект их жизни», — отметил Лоран Сервэ (Laurent Servais, M.D., Ph.D), профессор детских нейромышечных заболеваний Оксфордского центра нейромышечных заболеваний MDUK. «Это исследование включало пациентов со СМА 2-го и 3-го типа, в том числе пациентов с прогрессирующим заболеванием. Эти последние данные дают нам уверенность в том, что улучшение, наблюдавшееся в течение первого года лечения, имеет устойчивый характер в течение четырех лет, что явно контрастирует с ухудшением состояния пациентов, которое мы наблюдали при отсутствии лечения».

Повышение моторной функции, наблюдавшееся в течение первого года исследования, сохранялось на протяжении четырех лет лечения рисдипламом, что определялось по изменению оценочного показателя моторной функции – 32 (MFM32) и по Обновленному модулю оценки функции верхних конечностей (RULM). В отсутствии лечения данные по естественному течению заболевания показывают, что пациенты со СМА 2-го и 3-го типа демонстрируют снижение моторной функции в динамике. Рисдиплам хорошо переносился в течение 4-летнего периода. Нежелательные явления (НЯ) и серьезные нежелательные явления (СНЯ) отражали особенности течения основного заболевания. Наиболее частые отмеченные НЯ включают головную боль, лихорадку (пирексия) и инфекцию верхних дыхательных путей. Связанных с лечением нежелательных явлений, приведших к прекращению участия в исследовании, не было.

«Эти новые данные показывают, что лечение рисдипламом может помочь пациентам со СМА 2-го или 3-го типа сохранять улучшение в отношении мышечной силы и подвижности в течение нескольких лет», — отметил Леви Гаррауэй (Levi Garraway, M.D., Ph.D), главный медицинский директор и руководитель глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов. «Долгосрочные результаты этого исследования дополняют другие результаты нашей широкой программы клинических исследований, в рамках которой оценивают применение рисдиплама у пациентов различных возрастов, с различной степенью тяжести заболевания и с различным анамнезом лечения».

Помимо предоставления препарата рисдиплам пациентам по всему миру, компания Roche также проводит клинические исследования препарата рисдиплам совместно с Фондом СМА (SMA Foundation) и компанией PTC Therapeutics. В настоящее время компания Roche исследует применение препарата рисдиплам в комбинации с антителом к миостатину, воздействующим на рост мышц, в исследовании фазы II/III Manatee для лечения СМА.

О препарате рисдиплам
Рисдиплам является модификатором сплайсинга гена выживаемости двигательных нейронов 2 (SMN2), разработанный для лечения СМА, причиной которой являются мутации в хромосоме 5q, что приводит к недостаточности белка выживаемости двигательных нейронов (SMN). Рисдиплам принимают ежедневно в домашних условиях в виде раствора для приема внутрь или вводят через питательный зонд.

Рисдиплам разработан для лечения СМА путем повышения и поддержания уровня белка SMN, как в центральной нервной системе (ЦНС), так и в периферических тканях организма. Белок SMN присутствует во всем организме и имеет решающее значение для сохранения здоровых двигательных нейронов и двигательной функции.

Рисдиплам получил статус приоритетного препарата (PRIME) от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) в 2018 году, а в 2017 году Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными препаратами США присвоило ему статус орфанного препарата. В 2021 году рисдиплам получил премию Британского фармакологического общества в номинации «Препарат – открытие года», а также был удостоен награды «Открытие лекарственного препарата» Общества исследований лекарственных средств. В настоящее время рисдиплам одобрен более чем в 90 странах, включая Российскую Федерацию, а еще в 16 странах регистрационное досье на препарат находится на рассмотрении.

Рисдиплам в настоящее время оценивается в пяти многоцентровых клинических исследованиях с участием пациентов со СМА:

• FIREFISH (NCT02913482) – открытое клиничесое исследование, состоящее из двух частей, с участием младенцев со СМА 1-го типа. Часть 1 представляла собой исследование с повышением дозы с участием 21 младенца. Первичная цель заключалась в оценке профиля безопасности препарата рисдиплам у младенцев и определении дозы для части 2. Часть 2 представляет собой несравнительное исследование препарата рисдиплам у 41 младенца со СМА 1-го типа, получавшего лечение в течение 2 лет, с последующим периодом открытого расширенного лечения. Набор в часть 2 был завершен в ноябре 2018 года. Первичная цель части 2 заключалась в оценке эффективности препарата рисдиплам, которая определялась по доле младенцев, которые могли сидеть без поддержки после 12 месяцев лечения, согласно шкале общего моторного развития Бейли по оценке развития младенцев и детей раннего возраста – третья редакция (BSID-III) (определяется как способность сидеть без поддержки в течение 5 секунд) Первичная конечная точка исследования была достигнута.

• SUNFISH (NCT02908685) – двойное слепое плацебо-контролируемое исследование, состоящее из двух частей, с участием пациентов в возрасте от 2 до 25 лет со СМА 2-го или 3-го типа [8]. В части 1 (n = 51) была определена доза для подтверждающей части 2. В части 2 (n = 180) оценивалась двигательная функция на основании общего индекса по шкале MFM-32 (Motor Function Measure 32) через 12 месяцев. MFM-32 – это валидированная шкала для оценки мелкой и крупной моторики у пациентов с неврологическими нарушениями, включая СМА. Первичная конечная точка исследования была достигнута.

• JEWELFISH (NCT03032172) – открытое исследование, разработанное для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики с участием пациентов со СМА в возрасте от 6 месяцев до 60 лет, которые получали другое экспериментальное или одобренное лечение по поводу СМА по крайней мере в течение 90 дней до получения препарата рисдиплам. Набор в исследование завершен (n = 174).

• RAINBOWFISH (NCT03779334) – открытое несравнительное многоцентровое исследование по изучению эффективности, безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики препарата рисдиплам у младенцев (~n = 25) в возрасте от рождения до 6 недель (на момент первого введения препарата) с диагнозом СМА по результатам генетического тестирования, у которых пока отсутствуют симптомы заболевания. Набор в исследование полностью завершен.

• MANATEE (NCT05115110) – клиническое исследование фазы 2/3 по оценке безопасности и эффективности препарата GYM329 (RG6237) – антитела к миостатину, воздействующего на рост мышц, применяемого в комбинации с препаратом рисдиплам для лечения СМА у пациентов в возрасте от 2 до 10 лет. Подразделение FDA по разработке орфанных препаратов присвоило препарату GYM329 статус орфанного препарата для лечения пациентов со СМА в декабре 2021 года. Набор участников исследования был начат в 1-м квартале 2022 года.

О спинальной мышечной атрофии
Спинальная мышечная атрофия (СМА) – это тяжелое, прогрессирующее нейромышечное заболевание, которое может приводить к смерти. Оно поражает примерно одного из 10000 младенцев и является ведущей генетической причиной смерти у младенцев и детей раннего возраста. СМА вызывается мутацией в гене выживаемости двигательных нейронов 1-го типа (SMN1), что приводит к недостаточности белка SMN. Этот белок присутствует во всем организме и жизненно важен для функционирования нервов, контролирующих мышцы и движение. Без этого белка нервные клетки не могут правильно функционировать, что со временем приводит к мышечной слабости. В зависимости от типа СМА физическая сила человека, а также его способность ходить, есть или дышать, могут быть значительно ограничены или полностью утрачены.

Roche в неврологии
Неврология является направлением исследований и разработок компании Roche. Цель компании – развивать фундаментальную науку для разработки новых методов лечения, которые помогут улучшить жизнь людей с хроническими и потенциально разрушительными заболеваниями. 

Roche ведет разработку более десяти препаратов для лечения неврологических заболеваний – в том числе рассеянного склероза, спинальной мышечной атрофии, заболеваний спектра оптиконевромиелита, болезни Альцгеймера, болезни Гентингтона, болезни Паркинсона, и миодистрофии Дюшенна. Совместно с партнерами компания Roche стремимся расширить границы научного понимания, чтобы решить некоторые из самых сложных на сегодняшний день задач в области неврологии.

О компании Roche
Основанная в 1896 году в Базеле, Швейцария, как один из первых промышленных производителей фирменных лекарственных средств, компания Roche стала одной из крупнейших в мире биотехнологической компанией и мировым лидером в области диагностики. Компания стремится к научному совершенству, чтобы открывать и разрабатывать лекарства и средства диагностики для улучшения и спасения жизней людей во всем мире. Roche является пионером в области персонализированного здравоохранения. На протяжении 13 лет подряд Roche признается лидером фармотрасли по устойчивому развитию согласно индексу Dow Jones.

АО «Рош-Москва» представляет в России фармацевтическое подразделение компании. Работая со всеми заинтересованными сторонами, мы стремимся улучшить доступ российских пациентов к инновационным технологиям в лечении заболеваний, объединяя наши сильные стороны в области диагностики и фармацевтики и используя анализ данных из клинической практики. По данным на декабрь 2022 года, 23 препарата компании включены в перечень ЖНВЛП.

Roche вносит долгосрочный вклад в развитие медицины, науки, общественного здравоохранения и фармацевтической промышленности в России.

Все товарные знаки, используемые или упоминаемые в данном релизе, защищены законом.

Ссылки:
[1] Oskoui, M et al. SUNFISH Parts 1 and 2: 4-year efficacy and safety of risdiplam in Types 2 and 3 spinal muscular atrophy (SMA). Poster presentation at the 2023 MDA Clinical & Scientific Conference.

Контакты для СМИ

+7 495 229 29 99 / [email protected]

Контакты для СМИ

+7 495 229 29 99 / [email protected]