Фенебрутиниб Roche — первый за более чем десятилетие исследуемый препарат, замедляющий прогрессирование инвалидизации при первично-прогрессирующем рассеянном склерозе (ППРС)

• Представленные на конференции ACTRIMS последние результаты III фазы клинических исследований FENtrepid показали, что исследуемый препарат фенебрутиниб достиг первичной конечной точки, показав не меньшую эффективность по сравнению с текущим стандартом лечения препаратом окрелизумаб в замедлении прогрессирования инвалидизации при ППРС

• Фенебрутиниб снизил риск прогрессирования инвалидизации на 12% по сравнению с окрелизумабом уже через 24 недели; дополнительный анализ показал потенциальное положительное влияние на функцию верхних конечностей

• Фенебрутиниб может стать первым в своем классе препаратом для лечения рассеянного склероза в качестве перорального ингибитора BTK, проникающего через гематоэнцефалический барьер, для терапии ППРС и ремиттирующего РС (РРС)

• Подача заявки на регистрацию фенебрутиниба для лечения как ППРС, так и РРС планируется после получения результатов исследования III фазы FENhance 1, ожидаемых в середине первого полугодия 2026 года

Roche объявила о новых актуальных данных исследования III фазы FENtrepid, которые показывают, что исследуемый ингибитор тирозинкиназы Брутона (BTK) фенебрутиниб достиг первичной конечной точки, продемонстрировав не меньшую эффективность по сравнению с препаратом окрелизумаб (торговое наименование — Окревус) в замедлении прогрессирования инвалидизации у пациентов с первично—прогрессирующим рассеянным склерозом (ППРС). Фенебрутиниб продемонстрировал снижение риска прогрессирования инвалидизации на 12% по сравнению с окрелизумабом, единственным одобренным препаратом для лечения ППРС, измеренное по времени до наступления 12-недельного комбинированного подтвержденного прогрессирования инвалидизации (кППИ12) (отношение рисков [ОР] 0,88; 95% доверительный интервал [ДИ]: 0,75, 1,03), при этом расхождение кривых наблюдалось уже на 24 неделе. Устойчивый терапевтический эффект наблюдался во всех подгруппах пациентов и был стабильным на протяжении всего периода лечения.

Первичная комбинированная конечная точка кППИ12 включала подтвержденное прогрессирование инвалидизации (ППИ) по Расширенной шкале оценки степени инвалидизации (EDSS) для оценки функциональной инвалидизации, тест ходьбы на 25 футов (T25FW) для оценки скорости ходьбы и тест с девятью отверстиями (9HPT) для оценки функции верхних конечностей. Наиболее выраженный эффект лечения наблюдался в отношении снижения риска ухудшения по результатам теста 9HPT — фенебрутиниб снижал риск на 26% в сравнении с окрелизумабом (ОР 0,74; 95% ДИ: 0,56, 0,98).

«Фенебрутиниб продемонстрировал устойчивый клинический эффект уже с 24 недели, особенно в отношении функции верхних конечностей, что крайне важно для сохранения независимости и повседневной активности», — сказал профессор Амит Бар-Ор, директор Центра нейровоспаления и нейротерапии Медицинской школы Перельмана Пенсильванского университета. «Учитывая, что для пациентов с ППРС доступна только одна изменяющая течение РС опция терапии, фенебрутиниб потенциально может стать высокоэффективным пероральным вариантом лечения, который проникает непосредственно в головной мозг, воздействуя на патологические процессы прогрессирования и замедляя инвалидизацию».

«Фенебрутиниб — это первый потенциальный научный прорыв для сообщества пациентов с ППРС за последние десять с лишним лет. Он продемонстрировал значимую клиническую пользу в замедлении прогрессирования инвалидизации в исследовании по сравнению с единственным одобренным методом лечения ППРС», — отметил Леви Гаррауэй, доктор медицинских наук, медицинский директор компании Roche и руководитель глобального подразделения по разработке новых лекарственных препаратов. «Мы с нетерпением ждем возможности подать заявку на регистрацию после получения результатов нашего второго ключевого исследования при РРС, FENhance 1».

Кроме того, дополнительный анализ показал, что фенебрутиниб превосходит окрелизумаб по комбинированной конечной точке, включающей два из трех компонентов кППИ12 (EDSS и 9HPT), со снижением риска на 22% (КР 0,78; 95% ДИ: 0,64, 0,95).

Наиболее часто наблюдаемые нежелательные явления (НЯ) в группе фенебрутиниба были сопоставимы с таковыми в группе окрелизумаба.

Результаты были представлены на Форуме Американского комитета по лечению и исследованиям в области рассеянного склероза (ACTRIMS) 2026 в Сан—Диего, Калифорния.

Об исследовании FENtrepid
FENtrepid — это многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, двойное маскированное исследование III фазы с параллельными группами, оценивающее эффективность и безопасность фенебрутиниба по сравнению с окрелизумабом у 985 взрослых пациентов с первично-прогрессирующим рассеянным склерозом (ППРС). Первичной конечной точкой является время до наступления 12-ти недельного комбинированного подтвержденного прогрессирования инвалидизации (кППИ12).

О фенебрутинибе
Фенебрутиниб — это исследуемый пероральный, проникающий через гематоэнцефалический барьер в центральную нервную систему (ЦНС), обратимый и нековалентный ингибитор тирозинкиназы Брутона (BTK) с оптимизированным фармакокинетическим (ФК) профилем и высокой эффективностью. В то время как большинство существующих ингибиторов BTK являются ковалентными и необратимыми, то есть образуют постоянную химическую связь с ферментом, фенебрутиниб связывается с ферментом, а затем в конечном итоге высвобождает его. Эти конструктивные особенности могут помочь ограничить побочные эффекты.

Фенебрутиниб обладает селективностью к BTK в 130 раз большей, чем к другим киназам, что означает, что он может связываться со своей целевой мишенью BTK, не влияя на другие киназы. Фенебрутиниб может действовать по всему организму, а также проникать через гематоэнцефалический барьер в ЦНС, воздействуя на хроническое воспаление. Он уникально разработан для воздействия на рецидивирующие и прогрессирующие формы заболевания путем ингибирования клеток иммунной системы, известных как B-клетки и микроглия. Воздействие на B-клетки помогает контролировать острое воспаление, вызывающее рецидивы, в то время как воздействие на микроглию в головном мозге устраняет хроническое повреждение, которое, как считается, приводит к прогрессированию инвалидизации.

Программа исследований III фазы по фенебрутинибу включает два аналогично разработанных исследования при ремиттирующем рассеянном склерозе (РРС) (FENhance 1 и 2) с активным компаратором терифлуномидом и единственное исследование при первично-прогрессирующем рассеянном склерозе (ППРС) (FENtrepid), в котором ингибитор BTK оценивается в сравнении с окрелизумабом.

На сегодняшний день более 2700 пациентов и здоровых добровольцев получали фенебрутиниб в рамках клинических исследований I, II и III фаз при различных заболеваниях, включая рассеянный склероз и другие аутоиммунные расстройства.

О рассеянном склерозе
Рассеянный склероз — это хроническое заболевание, которым страдают более 2,9 миллиона человек во всем мире. При всех формах рассеянного склероза болезнь прогрессирует с момента дебюта, поэтому ключевой целью лечения рассеянного склероза является замедление, остановка и, в идеале, предотвращение прогрессирования заболевания на как можно более ранних стадиях.

Примерно у 85% пациентов с рассеянным склерозом наблюдается ремиттирующая форма заболевания (РРС), для которой характерны рецидивы и прогрессирование инвалидизации с течением времени. Первично-прогрессирующий рассеянный склероз (ППРС) — это инвалидизирующая форма заболевания, характеризующаяся постоянным ухудшением симптомов, но, как правило, без выраженных рецидивов или периодов ремиссии. Эта форма заболевания диагностируется примерно у 15% пациентов с рассеянным склерозом. До одобрения окрелизумаба Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобренных препаратов для лечения ППРС не существовало, и окрелизумаб до сих пор остается единственной одобренной терапией этой формы заболевания.

Roche в неврологии
Неврология является одним из основных направлений научных исследований и разработок компании Roche. Цель компании заключается в создании новых методов лечения, основанных на биологических процессах в нервной системе и предназначенных для улучшения жизни людей с хроническими и потенциально тяжелыми заболеваниями.

Roche ведет разработку более десяти перспективных препаратов для лечения неврологических заболеваний, включая рассеянный склероз, спинальную мышечную атрофию, заболевания спектра оптиконевромиелита, болезнь Альцгеймера, болезнь Хантингтона, болезнь Паркинсона и мышечную дистрофию Дюшенна. Вместе с нашими партнерами мы стремимся расширить границы научного понимания, чтобы решать самые сложные задачи в области неврологии на сегодняшний день.

О компании Roche
Roche (Базель, Швейцария) — глобальная инновационная компания в области фармацевтики и диагностики, которая использует передовую науку, чтобы улучшить жизни людей.

Roche — один из крупнейших в мире разработчиков и производителей биотехнологических лекарственных препаратов для лечения аутоиммунных, гематологических, инфекционных, неврологических, нервно-мышечных, онкологических и офтальмологических заболеваний.

Roche является одним из лидеров по объемам инвестиций в исследования и разработки среди фармацевтических компаний. В 2025 году инвестиции в R&D составили более 12,2 млрд. швейцарских франков. Современные достижения в области науки, обработки данных и цифровых технологий позволяют нам гораздо лучше понимать факторы, влияющие на здоровье человека, и улучшать исходы лечения на каждом этапе пути пациента.

Также Roche — один из мировых лидеров в области диагностики in vitro, гистологической диагностики онкологических заболеваний и ведущий производитель средств для самоконтроля сахарного диабета. Синергия фармацевтического и диагностического подразделений позволяет Roche быть ведущей компанией в области персонализированной медицины.

АО «Рош-Москва» представляет в России фармацевтическое подразделение компании. Работая со всеми заинтересованными сторонами, мы стремимся улучшить доступ российских пациентов к инновационным технологиям в диагностике и лечении заболеваний.

22 препарата компании входят в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП) для медицинского применения, а количество пациентов, получающих инновационные препараты Roche в России, превышает миллион семьсот тысяч человек в год.

Roche в России зарекомендовал себя как надежный партнер — компания получила высокую оценку (86% удовлетворенности) по результатам внутреннего ежегодного исследования среди медицинского сообщества «Оценка опыта взаимодействия с фармацевтическими компаниями».

Компания развивает экосистему поддержки пациентов в России: от ранней диагностики до сопровождения на каждом этапе лечения и мониторинга после окончания терапии. По данным на 2025 год свыше 8 000 пациентов приняли участие в диагностических программах Roche, 117 человек получили терапию в рамках программ раннего доступа, а также 780 пациентов воспользовались программами поддержки, направленными на повышение качества жизни пациентов и их приверженности терапии.

Roche вносит долгосрочный вклад в развитие медицины, науки, общественного здравоохранения и фармацевтической промышленности в России.

Подробнее на www.roche.ru.