Компания Roche переходит к III фазе разработки празинезумаба для лечения болезни Паркинсона на ранних стадиях

• Результаты исследования фазы IIb PADOVA и данные долгосрочного наблюдения указывают на клиническую пользу в дополнение к симптоматической терапии на ранних стадиях болезни Паркинсона

• Празинезумаб — первое потенциальное в своем классе антитело к альфа-синуклеину, направленное на известный биологический механизм прогрессирования болезни Паркинсона

• Болезнью Паркинсона страдают более 10 миллионов человек во всем мире, что говорит о значительной неудовлетворенной потребности в терапии

Компания Roche объявила о решении перейти к III фазе разработки празинезумаба, исследуемого антитела к альфа-синуклеину, для лечения болезни Паркинсона на ранних стадиях. Решение основано на данных исследования IIb фазы PADOVA и продолжающихся открытых расширенных исследований (OLE) II фазы PASADENA и PADOVA.

«Мы воодушевлены признаками эффективности, полученными в ходе двух исследований II фазы и их открытых расширенных исследований, а также благоприятным профилем безопасности и переносимости празинезумаба», — отметил Леви Гаррауэй, доктор медицинских наук, медицинский директор компании Roche и руководитель глобального подразделения по разработке новых лекарственных препаратов. «Мы также осознаем значительную неудовлетворенную медицинскую потребность в новых методах терапии, и совокупные данные позволяют предположить, что празинезумаб может стать первым препаратом, модифицирующим течение болезни Паркинсона».

Многочисленные конечные точки в исследованиях PADOVA и продолжающихся открытых расширенных исследованиях (OLE) указывают на потенциальную клиническую эффективность празинезумаба в комбинации с симптоматической терапией на ранних стадиях болезни Паркинсона. Празинезумаб продемонстрировал потенциальную клиническую эффективность по первичной конечной точке – времени до подтвержденного прогрессирования двигательных симптомов, хотя и не достиг статистической значимости. Наблюдались положительные тенденции к снижению прогрессирования двигательной активности через 104 недели (два года); эти эффекты, согласно дополнительным данным OLE, сохраняются при более длительном лечении. Кроме того, исследование PADOVA впервые предоставило свидетельства, полученные с помощью биологических маркеров, влияния празинезумаба на биологию основного заболевания

Продолжаются исследование PASADENA и открытое расширенное исследование (OLE) PADOVA, в которых оценивается долгосрочный профиль безопасности и эффективности празинезумаба у более чем 750 пациентов с ранней стадией болезни Паркинсона.

О препарате празинезумаб
Празинезумаб — это исследуемое моноклональное антитело, разработанное для связывания агрегированного альфа-синуклеина с целью снижения нейротоксичности. Путем уменьшения накопления белка альфа-синуклеина в головном мозге празинезумаб потенциально может предотвратить его дальнейшее накопление и распространение между клетками, тем самым замедляя прогрессирование заболевания.

Данные исследования IIb фазы PADOVA свидетельствуют о возможной клинической пользе празинезумаба в комбинации с эффективной симптоматической терапией на ранних стадиях болезни Паркинсона. В исследовании PADOVA изучали применение празинезумаба у 586 пациентов с ранней стадией болезни Паркинсона, которые получали лечение в течение не менее 18 месяцев на фоне стабильной симптоматической терапии. Празинезумаб продемонстрировал потенциальную клиническую эффективность по первичной конечной точке – времени до подтвержденного прогрессирования двигательных симптомов – с отношением рисков (HR)=0,84 [0,69-1,01], хотя исследование не достигло статистической значимости (p=0,0657). В предварительно проведенном анализе эффект празинезумаба был более выражен в группе, получавшей леводопу (75% участников), с отношением рисков (HR)=0,79 [0,63-0,99], p=0,0431 (номинальная значимость). Также наблюдались устойчивые положительные тенденции по множеству вторичных и поисковых конечных точек. Были отмечены тенденции к снижению прогрессирования двигательных симптомов через 104 недели (два года), демонстрирующие относительное снижение на 30-40% по сравнению с плацебо как в общей популяции, так и в группе пациентов, получавших леводопу.

Празинезумаб продолжает демонстрировать хорошую переносимость, и в ходе исследования не было выявлено новых сигналов безопасности. База данных по безопасности празинезумаба включает информацию о более чем 900 участниках исследований болезни Паркинсона, получавших это исследуемое лекарственное средство, из которых более 750 продолжают лечение в открытых исследованиях, а свыше 500 получают терапию в течение 1,5-5 лет.

В декабре 2013 года Roche заключила соглашение о лицензировании, разработке и коммерциализации с компанией Prothena для разработки и коммерциализации моноклональных антител, направленных против агрегированного альфа-синуклеина, таких как празинезумаб, для лечения болезни Паркинсона.

О компании Roche в лечении болезни Паркинсона
Болезнь Паркинсона — это хроническое, прогрессирующее и тяжелое нейродегенеративное заболевание, характеризующееся постепенным разрушением нейронов, вырабатывающих дофамин, и других нервных клеток. В настоящее время болезнью Паркинсона страдают более 10 миллионов человек во всем мире. Распространенность болезни Паркинсона продолжает расти, и она стала одним из самых быстрорастущих неврологических заболеваний. В настоящее время доступны симптоматические методы лечения, эффективно купирующие двигательные симптомы. Однако пока не существует терапии, способной замедлить или остановить клиническое прогрессирование болезни Паркинсона.

Компания Roche изучает множество подходов к остановке или замедлению прогрессирования заболевания и потенциальному предотвращению болезни Паркинсона путем воздействия на основные процессы, такие как накопление агрегированного альфа-синуклеина, нарушение функции лизосом и нейровоспаление.

О Roche в неврологии
Неврология представляет собой ключевое направление исследований и разработок компании Roche. Наша цель – развивать фундаментальную науку для разработки новых диагностических решений и методов лечения, которые помогут улучшить жизнь пациентов с хроническими и потенциально смертельными заболеваниями. Компания Roche стремится использовать свои диагностические и фармацевтические возможности для более раннего выявления и лечения неврологических заболеваний, а также для их полного предотвращения.

Компания Roche исследует более десятка препаратов для лечения неврологических расстройств, включая болезнь Альцгеймера, рассеянный склероз, спинальную мышечную атрофию, мышечную дистрофию Дюшенна, болезнь Паркинсона, расстройства из спектра оптиконевромиелита и болезнь Хантингтона. Диагностическое подразделение Roche располагает одним из самых широких портфелей решений, включая одобренные и исследуемые инструменты: цифровые тесты, тесты на основе анализа крови и анализы спинномозговой жидкости (СМЖ), направленные на более эффективное обнаружение, диагностику и мониторинг заболевания. Вместе с нашими партнерами мы стремимся расширить границы научного понимания, чтобы решить некоторые из наиболее сложных задач в области нейронауки.

О компании Roche
Roche (Базель, Швейцария) — глобальная инновационная компания в области фармацевтики и диагностики, которая использует передовую науку, чтобы улучшить жизни людей.

Roche — один из крупнейших в мире разработчиков и производителей биотехнологических лекарственных препаратов для лечения онкологических, аутоиммунных, инфекционных, неврологических и офтальмологических заболеваний.

Roche является одним из лидеров по объемам инвестиций в исследования и разработки среди фармацевтических компаний. В 2024 году инвестиции в R&D составили более 13 млрд. швейцарских франков. Современные достижения в области науки, обработки данных и цифровых технологий позволяют нам гораздо лучше понимать факторы, влияющие на здоровье человека, и улучшать исходы лечения на каждом этапе пути пациента.

Также Roche — один из мировых лидеров в области диагностики in vitro, гистологической диагностики онкологических заболеваний и ведущий производитель средств для самоконтроля сахарного диабета. Синергия фармацевтического и диагностического подразделений позволяет Roche быть ведущей компанией в области персонализированной медицины.

АО «Рош-Москва» представляет в России фармацевтическое подразделение компании. Работая со всеми заинтересованными сторонами, мы стремимся улучшить доступ российских пациентов к инновационным технологиям в диагностике и лечении заболеваний.

27 препаратов компании входят в российский перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП) для медицинского применения, а количество пациентов, получающих инновационные препараты Roche в России, превышает миллион двести тысяч человек в год.

Roche в России зарекомендовал себя как надежный партнер — компания получила высокую оценку (86% удовлетворенности) по результатам внутреннего ежегодного исследования среди медицинского сообщества «Оценка опыта взаимодействия с фармацевтическими компаниями».

Roche вносит долгосрочный вклад в развитие медицины, науки, общественного здравоохранения и фармацевтической промышленности в России.