О программе поддержки пациентов со спинальной мышечной атрофией в России

Компания Roche, руководствуясь принципами заботы о пациентах и высокими этическими стандартами, а также понимая важность непрерывности терапии, приняла решение возобновить поддержку пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА), которые: 1) участвовали в программе дорегистрационного доступа и 2) ранее, до участия в программе Roche, получили генозаместительную терапию.

Программа поддержки будет осуществляться совместно с локальным партнером, на производственных мощностях которого локализован лекарственный препарат рисдиплам (торговое наименование Эврисди®). Договоренности сторон зафиксированы в меморандуме о намерениях в области совместной организации пациентской программы СМА, который был подписан в начале августа 2024 года.

Критерии участия пациентов со СМА в пациентской программе:

• Возраст пациента 0-18 лет 11 месяцев;

• Наличие у пациента генетически подтвержденного диагноза СМА с назначенной терапией препаратом рисдиплам в рамках зарегистрированных показаний;

• Пациент ранее получил генозаместительную терапию препаратом онасемноген абепарвовек до участия в программе дорегистрационного доступа, где ему был назначен препарат рисдиплам (тандемная схема)

• Пациент участвовал в программе дорегистрационного доступа по препарату рисдиплам, организованной Roche;

• Заключение врачебной комиссии либо консилиума врачей федеральной медицинской организации о необходимости продолжения лекарственной терапии рисдипламом с ежегодным подтверждением таких заключений;

• Пациент не получает рисдиплам или другую болезнь-модифицирующую терапию СМА за счет региональных программ льготного лекарственного обеспечения или за счет иных источников государственного финансирования.

Программа поддержки пациентов, попадающих под критерии для участия, будет продолжаться до наступления одного из следующих событий:

• получение пациентом лекарственного препарата рисдиплам за счет региональных программ льготного лекарственного обеспечения;

• публикация данных исследований JEWELFISH*, HINALEA 1** и HINALEA 2***, подтверждающих клиническую эффективность тандемной схемы;

• изменение позиции Европейской экспертной группы, зафиксированное в Консенсусе, разрешающем возможность применения тандемной схемы после генозаместительной терапии у пациентов с диагнозом СМА;

• внесение изменений в российские клинические рекомендации по лечению СМА у детей, допускающих применение тандемной схемы;

• осуществление закупки от имени Фонда «Круг добра» зарегистрированного и коммерчески доступного дженерика рисдиплама;

• решение лечащего врача на основании клинических данных об отмене терапии рисдипламом по медицинским причинам.

Для получения более подробной информации по программе можно обратиться по адресу [email protected].

*JEWELFISH (NCT03032172) – глобальное исследование, предназначенное для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики у пациентов со спинальной мышечной атрофией в возрасте от 6 месяцев до 60 лет. Компания Roche проводит данное исследование с 2017 года. Исследование направлено на изучение безопасности и переносимости препарата рисдиплам у пациентов, которые получали другое экспериментальное или одобренное лечение от спинальной мышечной атрофии по крайней мере в течение 90 дней до получения препарата рисдиплам.

**HINALEA 1 (NCT05861986) - глобальное исследование, предназначенное для оценки эффективности и безопасности препарата рисдиплам при раннем вмешательстве у детей со спинальной мышечной атрофией после генозаместительной терапии.

***HINALEA 2 (NCT05861999) - глобальное исследование, предназначенное для оценки эффективности и безопасности препарата рисдиплам у детей со спинальной мышечной атрофией, которые испытали стабилизацию или снижение функций после генозаместительной терапии.