Выживаемость детей после пяти лет лечения составила 91%; без лечения дети со СМА 1-го типа, как правило, не живут больше двух лет
96% детей, получавших рисдиплам, могли глотать, 80% процентов могли получать пищу перорально, а 59% процентов могли сидеть без поддержки не менее 30 секунд
Рисдиплам одобрен к применению более чем в 100 странах, и его получают более 15 000 пациентов по всему миру
Компания Roche объявила о том, что новые данные за пять лет применения препарата рисдиплам (торговое наименование «Эврисди»®), полученные в ходе дополнительного открытого исследования, являющегося продолжением базового исследования FIREFISH, подтверждают долгосрочную эффективность и стабильный профиль безопасности препарата при его применении у детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) 1-го типа. К концу 5-го года терапии выживаемость детей, получавших рисдиплам, составила 91% , 81% из них не нуждались в постоянной вентиляции легких, кроме того, большинство (59%) детей могли сидеть без поддержки не менее 30 секунд.
К концу 5-го года терапии семь детей могли стоять (трое с поддержкой, четверо без поддержки), а еще шесть детей могли ходить с поддержкой. Согласно исследованиям естественного течения заболевания, без патогенетической терапии дети со СМА 1-го типа не только никогда не осваивают такие навыки, но и, как правило, не живут больше двух лет. Данные были представлены на конференции по изучению и лечению СМА организации Cure SMA, проходившей с 5 по 7 июня 2024 г.
«Эти результаты длительного применения препарата рисдиплам подтверждают его долгосрочную эффективность у детей со СМА 1-го типа, — заявил профессор Джованни Баранелло, доктор медицины, сотрудник Института детского здоровья Great Ormond Street при Университетском колледже Лондона и больницы Great Ormond Street, Лондон, Великобритания. У детей, получавших рисдиплам более пяти лет, сохранялась или улучшилась способность сидеть, стоять и ходить — критически важные навыки для развития и повседневной жизни. Подавляющее большинство детей также сохранили способность глотать и получать пищу перорально».
Согласно тестированию по шкале оценки развития крупной моторики у грудных детей и детей младшего возраста Бейли в 3-й редакции (BSID-III), а также по 2-му модулю шкалы неврологической оценки грудных детей, разработанной в больнице округа Хаммерсмит (HINE-2), получавшие рисдиплам дети сохраняли или продолжали осваивать двигательные навыки. Результаты исследования FIREFISH показали, что большинство детей, получавших рисдиплам, также сохраняли способность глотать и принимать пищу; среди детей, данные которых анализировались через 5 лет, 96% могли глотать, а 80% могли принимать пищу перорально.
«Это окончательные результаты исследования FIREFISH, которые позволили прочно укрепить препарат рисдиплам как важную терапевтическую опцию, способную улучшить качество жизни детей со СМА по всему миру, — заявил Леви Гаррауэй, главный медицинский директор и глава международного подразделения по разработке лекарственных препаратов компании Roche. Подобное было бы невозможно без самоотверженности детей, которые участвовали в исследовании, и их родителей, а также множества медицинских работников и организаций по поддержке пациентов, которым мы безмерно благодарны».
Ни одно нежелательное явление (НЯ), связанное с лечением, не привело к отмене препарата или выходу из исследования. В целом частота возникновения НЯ в последний год исследования снизилась на 66% по сравнению с первым годом. Наиболее распространенными НЯ были инфекции верхних дыхательных путей (64%), пирексия (64%) и пневмония (50%). Частота госпитализаций снижалась на протяжении всех 5 лет лечения, а 22% детей госпитализация не потребовалась ни разу после начала применения рисдиплама.
Рисдиплам — это единственный пероральный низкомолекулярный препарат для лечения СМА, который способен системно распределяться как в центральной нервной системе (ЦНС), так и в периферических тканях.
Компания Roche руководит клинической разработкой рисдиплама в рамках коллаборации с организацией SMA Foundation и компанией PTC Therapeutics.
Информация о препарате рисдиплам
Рисдиплам является модификатором сплайсинга гена выживаемости мотонейронов 2 (SMN2), предназначенным для лечения СМА, вызванной мутациями в хромосоме 5q, которые приводят к недостатку белка выживаемости мотонейронов (SMN). Рисдиплам применяется ежедневно в домашних условиях в жидком виде через рот или питательный зонд.
Рисдиплам предназначен для лечения СМА за счет увеличения и поддержания выработки белка SMN в ЦНС и периферических тканях. Белок SMN присутствует во всех тканях организма и крайне важен для поддержания здоровья мотонейронов и сохранения основных двигательных функций, таких как глотание, говорение и дыхание.
В 2017 г. Управление США по надзору за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) присвоило рисдипламу статус орфанного препарата, а в 2018 г. Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) присвоило ему статус приоритетного препарата. В 2021 г. Британское фармакологическое общество признало рисдиплам лучшим разработанным лекарственным препаратом года, а Общество исследования лекарственных препаратов присудило награду за его разработку. В настоящее время рисдиплам одобрен к применению более чем в 100 странах, а его досье рассматривается еще в 13 странах. В Российской Федерации препарат был одобрен в 2020 году.
Рисдиплам изучался и в настоящее время продолжает изучаться в пяти международных многоцентровых исследованиях с участием людей со СМА:
FIREFISH (NCT02913482) — открытое базовое клиническое исследование, состоящее из двух частей, с участием грудных детей со СМА 1-го типа. Медиана возраста грудных детей на момент включения в исследование составила примерно 5,5 месяцев; из 58 грудных детей, завершивших первый год лечения, 52 перешли в дополнительное открытое исследование. Основной оцениваемый показатель исследования был достигнут.
SUNFISH (NCT02908685) — двойное слепое плацебо-контролируемое базовое исследование, состоящее из двух частей, с участием людей в возрасте от 2 до 25 лет со СМА 2-го или 3-го типа. Основной оцениваемый показатель исследования был достигнут.
JEWELFISH (NCT03032172) — открытое поисковое исследование, проводимое с целью оценки профиля безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики рисдиплама у людей в возрасте от 6 месяцев до 60 лет со СМА, которые получали другие экспериментальные или одобренные препараты для лечения СМА в течение как минимум 90 дней до начала применения рисдиплама. Набор участников в исследование завершен (n = 174).
RAINBOWFISH (NCT03779334) — открытое многоцентровое исследование без контрольной группы, проводимое с целью оценки эффективности, безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики рисдиплама у грудных детей (n = 26) в возрасте от рождения до шести недель (на момент введения первой дозы), у которых СМА была диагностирована по результатам генетического анализа, но симптомы еще не появились. Основной оцениваемый показатель исследования был достигнут.
MANATEE (NCT05115110) — клиническое исследование фазы 2/3, проводимое с целью оценки безопасности и эффективности препарата GYM329 (RG6237) — молекулы-ингибитора миостатина, воздействующей на рост мышц, — в комбинации с рисдипламом для лечения СМА у пациентов в возрасте от 2 до 10 лет. В декабре 2021 г. подразделение FDA по разработке орфанных препаратов присвоило GYM329 статус орфанного препарата для лечения пациентов со СМА. В настоящее время продолжается набор участников в исследование.
Информация о СМА
СМА является тяжелым прогрессирующим нервно-мышечным заболеванием, которое может привести к смерти. Оно поражает примерно 1 из 10 000 грудных детей и является основной генетической причиной смерти в этой возрастной категории. СМА обусловлена мутацией в гене выживаемости мотонейронов 1 (SMN1), которая приводит к недостатку белка SMN. Этот белок присутствует во всех тканях организма и крайне важен для функционирования нервов, которые управляют мышечными сокращениями. Без него нервные клетки не могут нормально функционировать, что со временем приводит к мышечной слабости. В зависимости от типа СМА физическая сила человека, а также его способность ходить, принимать пищу или дышать может значительно ухудшаться или вовсе утрачиваться.
Деятельность Roche в области неврологии
Неврология является основным направлением исследований и разработок компании Roche. Наша цель — с помощью инновационных научных открытий разработать новые методы лечения, которые позволят улучшить жизнь людей с хроническими и потенциально смертельными заболеваниями.
Компания Roche исследует более десятка лекарственных препаратов для лечения неврологических заболеваний, таких как рассеянный склероз, спинальная мышечная атрофия, заболевания спектра оптиконевромиелита, болезнь Альцгеймера, болезнь Хантингтона, болезнь Паркинсона и мышечная дистрофия Дюшенна. Совместно с нашими партнерами мы делаем все возможное, чтобы расширить границы научных знаний с целью решения одних из наиболее сложных задач в сфере нейробиологии.
Информация о компании Roche
Roche (Базель, Швейцария) — глобальная инновационная компания в области фармацевтики и диагностики, которая использует передовую науку, чтобы улучшить жизни людей. Roche — один из крупнейших в мире разработчиков и производителей биотехнологических лекарственных препаратов для лечения онкологических, аутоиммунных, инфекционных и неврологических заболеваний. Roche является одним из лидеров по объемам инвестиций в исследования и разработки среди фармацевтических компаний. В 2023 году инвестиции в R&D составили 22,5% выручки от продаж — более 13 млрд. швейцарских франков. Также Roche — один из мировых лидеров в области диагностики in vitro, гистологической диагностики онкологических заболеваний и ведущий производитель средств для самоконтроля сахарного диабета. Синергия фармацевтического и диагностического подразделений позволяет Roche быть ведущей компанией в области персонализированной медицины.
АО «Рош-Москва» представляет в России фармацевтическое подразделение компании. Работая со всеми заинтересованными сторонами, мы стремимся улучшить доступ российских пациентов к инновационным технологиям в лечении заболеваний, объединяя наши сильные стороны в области диагностики и фармацевтики и используя анализ данных из клинической практики. В 2023 году «Рош-Москва» продолжила диверсификацию портфеля за счет ввода в оборот инновационных рецептурных препаратов Вабисмо® (фарицимаб) и Розлитрек® (энтректиниб), что позволило расширить доступ пациентов в России к инновационной терапии. В 2023 году компания преодолела важный рубеж: количество пациентов, получивших инновационные препараты Roche в России, превысило миллион двести тысяч человек. 26 препаратов компании входят в российский перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП) для медицинского применения. Согласно внутреннему ежегодному исследованию среди медицинского сообщества «Оценка опыта взаимодействия с фармацевтическими компаниями» Roche в России получила высокую оценку уровня партнерских отношений (83%).
Roche вносит долгосрочный вклад в развитие медицины, науки, общественного здравоохранения и фармацевтической промышленности в России.
Контакты для СМИ
+7 495 229 29 99 / [email protected]
Контакты для СМИ
+7 495 229 29 99 / [email protected]
Данный веб-сайт содержит информацию для пациентов и специалистов в области медицины и фармацевтики России, и может содержать информацию по продукции Roche, по тем или иным причинам не доступную или не являющуюся официально утвержденной в вашей стране. Информация на данном сайте не должна использоваться для самостоятельной диагностики и лечения и не может быть заменой очной консультации врача.