Европейская комиссия одобрила включение средней формы гемофилии А в показания препарата эмицизумаб компании Roche в Европейском союзе

• Эмицизумаб, уже одобренный для лечения тяжелой формы гемофилии А в ЕС, теперь также станет эффективным и удобным вариантом профилактического лечения для пациентов со средней формой гемофилии А.

• Средняя форма гемофилии А может оказывать существенное влияние на жизнь пациентов: только 15% пациентов живут без кровотечений1

• Одобрение основано на результатах исследования HAVEN 6, где препарат эмицизумаб продемонстрировал эффективный контроль кровотечений и благоприятный профиль безопасности у пациентов со средней формой гемофилии А без ингибиторов к фактору VIII 2

Компания Roche объявила, что Европейская комиссия одобрила расширение регистрационного удостоверения препарата эмицизумаб (торговое наименование Гемлибра®) в Европейском союзе (ЕС). Показания теперь будут включать рутинную профилактику эпизодов кровотечения у пациентов  со средней формой гемофилии А (врожденный дефицит фактора VIII, активность FVIII ≥1% и ≤5%) без ингибиторов к фактору VIII, и с тяжелым фенотипом кровотечений.3 Гемофилия А поражает около 900 000 человек во всем мире,4,5 примерно 14% из которых имеют среднюю форму заболевания.6

“Мы приветствуем решение Европейской комиссии одобрить эмицизумаб в том числе для пациентов со средней формой гемофилии А в ЕС, поскольку даже средняя форма может провоцировать кровотечения, вызывающие необратимые повреждения суставов и ухудшающие качество жизни,” — отмечает Леви Гаррауэй, доктор медицинских наук, главный медицинский директор и руководитель отдела глобального развития продукции компании Roche. — Поскольку польза препарата распространяется на более широкую популяцию пациентов, мы продолжаем работать над исследованием того, как эмицизумаб может помочь еще большему количеству пациентов с гемофилией А жить без кровотечений.”

Способы и тактика лечения тяжелой формы гемофилии А тщательно изучены и широко применяются. Однако информации и руководств по профилактике средней формы гемофилии А гораздо меньше.7 Кроме того, тяжесть гемофилии А, традиционно измеряемая активностью фактора VIII, не всегда отражает тяжесть кровотечений. Многие пациенты со средней формой гемофилии A не получают профилактического лечения, поэтому они могут иметь выраженную клиническую картину. Приблизительно у 85% пациентов со средней формой гемофилии А кровотечения наблюдаются в течение года, и у одного из трех пациентов это приводит к долгосрочным проблемам с суставами, многие из которых требуют вмешательства и влияют на качество жизни. 1,7,8

Это одобрение основано на результатах исследования III фазы HAVEN 6, в которых эмицизумаб продемонстрировал эффективный контроль кровотечений и благоприятный профиль безопасности у пациентов со средней формой гемофилии А без ингибиторов к фактору VIII, которым была показана профилактика.2 Решение также было основано на данных реальной клинической практики.

Эмицизумаб одобрен для лечения пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII более чем в 110 странах мира и для пациентов без ингибиторов к фактору VIII более чем в 100 странах мира, включая Российскую Федерацию.9 Он изучается в рамках одной из крупнейших программ клинических исследований у пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII и без них, включая восемь исследований III фазы.

Об исследовании HAVEN 6
HAVEN 6 — это клиническое исследование III фазы, оценивающее безопасность, эффективность, фармакокинетику и фармакодинамику эмицизумаба у пациентов со средней и легкой формами гемофилии А без ингибиторов к фактору VIII. Данные первичного анализа исследования HAVEN 6 были представлены на 30-м ежегодном конгрессе Международного общества специалистов по тромбозу и гемостазу (ISTH, International Society on Thrombosis and Haemostasis) 11 июля 2022 года.2 В анализ были включены данные 72 участников, в том числе трех женщин, у 51 (70,8%) из которых была средняя форма гемофилии А без ингибиторов к фактору VIII. Данные показывают, что эмицизумаб эффективно контролирует кровотечения и имеет благоприятный профиль безопасности у людей со средней и легкой формами гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII, и при этом не было выявлено новых сигналов в отношении безопасности. Эмицизумаб достиг клинически значимого контроля кровотечения: у 66,7% участников не было кровотечений, требующих лечения, у 81,9% не было спонтанных кровотечений, требующих лечения, и у 88,9% не было кровотечений в суставах, которые потребовали бы лечения. Годовая частота кровотечений (ABR, расчетная модель) оставалась низкой на протяжении всего периода оценки и составляла 0,9 (95% ДИ: 0,55–1,52).2

О препарате эмицизумаб
Эмицизумаб — это биспецифическое антитело к факторам IXa и X. Он связывает факторы IXa и X, белки, участвующие в естественном каскаде коагуляции, и восстанавливает процесс свертывания крови у пациентов с гемофилией А. Эмицизумаб представляет собой профилактический препарат в форме готового раствора, который можно вводить подкожной инъекцией один раз в неделю, каждые две недели или каждые четыре недели (после нагрузочной дозы один раз в неделю в течение первых четырех недель). В России эмицизумаб зарегистрирован с октября 2018 г. (регистрационное удостоверение №ЛП-005110-151018). Препарат включен в клинические рекомендации Всемирной Федерации Гемофилии (WFH).4 Общее количество пациентов, получивших эмицизумаб в клинических исследованиях и клинической практике во всем мире, превысило 15 000 человек.10

О гемофилии A
Гемофилия является серьезным наследственным заболеванием, связанным с нарушением функции свертывания крови, что приводит к неконтролируемым и часто спонтанным кровотечениям. Гемофилией А болеют приблизительно 900 000 людей во всем мире,4,5 из которых у 14 и 48% наблюдается средняя и легкая форма заболевания соответственно.6 Однако тяжесть гемофилии А не всегда отражает частоту кровотечений, поскольку у некоторых людей со средней формой гемофилии могут наблюдаться симптомы, сходные с симптомами тяжелой гемофилии, и им требуется профилактика.8 Все формы гемофилии А могут значительно снизить качество жизни больных, а также их семей и лиц, осуществляющих уход. У больных гемофилией А отсутствует или имеется в недостаточном количестве белок, участвующий в процессе свертывания крови, который называется фактор свертывания крови VIII. Когда кровотечение происходит у здорового человека, фактор VIII связывается с факторами свертывания крови IXa и X, что является важным шагом в формировании сгустка крови и остановке кровотечения. В зависимости от тяжести заболевания, у пациентов с гемофилией А могут часто возникать кровотечения, особенно в суставах или мышцах.6 Эти кровотечения могут представлять значительную проблему для здоровья, поскольку они часто вызывают боль и могут привести к хроническому отеку, деформации, сниженной подвижности и к постоянному поражению суставов.11 Серьезным осложнением в лечении является выработка ингибиторов к препаратам фактора VIII. Ингибиторы — это антитела, вырабатываемые иммунной системой человека, которые связываются фактором VIII и блокируют его эффективность, что затрудняет или делает невозможным достижение уровня фактора VIII, достаточного для контроля кровотечения.12

О компании Roche в гематологии
Более 20 лет компания Roche занимается разработкой лекарственных препаратов для лечения злокачественных и неонкологических гематологических заболеваний. Компания обладает обширными знаниями и опытом в этой терапевтической области. В настоящее время Roche прикладывает большие усилия и инвестирует в разработку инновационных способов лечения пациентов с самыми разными гематологическими заболеваниями. Среди наших одобренных препаратов представлены ритуксимаб (торговое наименование Мабтера®), обинутузумаб (торговое наименование Газива®), полатузумаб ведотин (торговое наименование Полайви®), и эмицизумаб (торговое наименование Гемлибра®). Портфель исследуемых лекарственных препаратов для лечения онкогематологических заболеваний включает биспецифические антитела: глофитамаб и мосунетузумаб, нацеленные на CD20 и на CD3, цевостамаб, нацеленный на FcRH5 на клетках миеломы и CD3 на Т-клетках, атезолизумаб (торговое наименование Тецентрик®) — моноклональное антитело, предназначенное для связывания с PD-L1. Наш научный опыт в сочетании с широтой нашего портфеля также предоставляет уникальную возможность для разработки комбинированных схем лечения, направленных на дальнейшее улучшение жизни пациентов.

О компании Roche
Основанная в 1896 году в Базеле, Швейцария, как один из первых промышленных производителей фирменных лекарственных средств, компания Roche стала одной из крупнейших в мире биотехнологической компанией и мировым лидером в области диагностики. Компания стремится к научному совершенству, чтобы открывать и разрабатывать лекарства и средства диагностики для улучшения и спасения жизней людей во всем мире. Roche является пионером в области персонализированного здравоохранения. На протяжении 13 лет подряд Roche признается лидером фармотрасли по устойчивому развитию согласно индексу Dow Jones.

АО «Рош-Москва» представляет в России фармацевтическое подразделение компании. Работая со всеми заинтересованными сторонами, мы стремимся улучшить доступ российских пациентов к инновационным технологиям в лечении заболеваний, объединяя наши сильные стороны в области диагностики и фармацевтики и используя анализ данных из клинической практики. По данным на декабрь 2022 года, 23 препарата компании включены в перечень ЖНВЛП.

Roche вносит долгосрочный вклад в развитие медицины, науки, общественного здравоохранения и фармацевтической промышленности в России.

Все товарные знаки, используемые или упоминаемые в данном релизе, защищены законом.

Ссылки:

[1] Nissen F, et al. An Insight into clinical outcomes in mild, moderate, and severe hemophilia A (HA): A preliminary analysis of the CHESS II study. Presented at: International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) Virtual Congress; 2020, July 12-14. Abstract OC 09.3.
[2] Hermans C, et al. Emicizumab Prophylaxis for the Treatment of People with Moderate or Mild Hemophilia A without Factor VIII Inhibitors: Results from the Primary Analysis of the HAVEN 6 Study. Presented at: International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) Congress; 2022, July 11. Abstract OC 30.5.
[3] Hemlibra, INN-emicizumab sMPC [Internet; cited 2023 January]. Available from: https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1271.htm.
[4] Srivastava A, et al. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition. Haemophilia. 2020: 26 (Suppl 6): 1‐ 158.
[5] Iorio A, et al. Establishing the Prevalence and Prevalence at Birth of Hemophilia in Males. Ann Intern Med 2019 Oct 15;171(8):540-546.
[6] World Federation of Hemophilia. Report on the annual global survey 2020. [Internet; cited 2023 January] Available from: http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2045.pdf.
[7] Walsh C, et al. Identified unmet needs and proposed solutions in mild-to-moderate haemophilia: A summary of opinions from a roundtable of haemophilia experts. Haemophilia. 2021;27(S1):25-32.
[8] Collins PW, et al. Clinical phenotype of severe and moderate haemophilia: Who should receive prophylaxis and what is the target trough level? Haemophilia, 2021;27: 192-198.
[9] Инструкция по медицинскому применению препарата Эмицизумаб. Электронный ресурс. URL: https://grls.rosminzdrav.ru/ Дата обращения: 01.2023.
[10] Количество пациентов с гемофилией А, получавших лечение препаратом эмицизумаб по состоянию на февраль 2022 г. https://www.hemlibra.com дата доступа: 10 января 2023 года.
[11] Franchini M, et al. Haemophilia A in the third millennium. Blood Rev. 2013;27(4):179-84.
[12] Srivastava A, et al. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition. Haemophilia. 2020: 26 (Suppl 6): 1‐ 158.

Контакты для СМИ

+7 495 229 29 99 / [email protected]

Контакты для СМИ

+7 495 229 29 99 / [email protected]