Представленные на конференции ASH 2022 промежуточные данные III фазы исследования HAVEN 7 показывают, что эмицизумаб обеспечивает значимый контроль кровотечений у детей с рождения

• Исследование HAVEN 7 проводилось для дальнейшего подтверждения преимуществ профилактического лечения препаратом эмицизумаб младенцев с тяжелой формой гемофилии А без ингибиторов фактора VIII с рождения, ранее не получавших или получавших минимальное лечение1

• В исследовании у 77,8% участников не наблюдалось эпизодов кровотечения, требующих лечения1

• Кроме того, представлены фактические данные по эффективности и безопасности из базы данных Европейской программы наблюдения за безопасностью пациентов с гемофилией (EUHASS) и исследования ATHN 72,3

Компания Roche объявила промежуточные результаты фазы III исследования HAVEN 7. Исследование показывает, что эмицизумаб (торговое наименование Гемлибра®) продолжает демонстрировать благоприятный профиль безопасности и эффективный контроль кровотечений у младенцев (от рождения до 12 месяцев) с тяжелой формой гемофилии А без ингибиторов к фактору VIII: у 77,8% участников не наблюдалось требующих лечения кровотечений, а у 42,6% вообще не было каких-либо кровотечений.1 Эти результаты говорят в пользу использования эмицизумаба в этой популяции пациентов, для которой он уже одобрен во многих странах мира. Новые данные были представлены на 64-й ежегодной конференции Американского общества гематологов (ASH), которая проходила в Новом Орлеане с 10 по 13 декабря 2022 года.

Бремя ухода за младенцами с тяжелой формой гемофилии А значительно для их родителей и людей, которые ухаживают за ними. В руководстве Всемирной федерации гемофилии стандартом лечения считается регулярная профилактика, начатая в раннем возрасте, поскольку исследования показали, что ранняя профилактика улучшает долгосрочные результаты, снижая при этом риск внутричерепного кровоизлияния.4-6 Однако многим детям с гемофилией А профилактику начинают только после первого года жизни из-за высокой терапевтической нагрузки.7-11 Эмицизумаб позволяет выбрать  один из вариантов лечения: препарат применяется с рождения подкожно с разной частотой введения.

«Эти первоначальные результаты подтверждают пользу начала лечения эмицизумабом с рождения, учитывая, что раннее профилактическое лечение имеет важное значение для младенцев», — отметил Леви Гаррауэй, доктор медицинских наук, главный медицинский директор и руководитель отдела глобального развития продукции компании Roche. «Гемофилия может существенно снизить качество жизни пациентов с самого раннего возраста, что особенно тяжело для родителей и людей, осуществляющих уход за ними. Мы продолжаем изучать потенциальные преимущества эмицизумаба для широкого круга пациентов с гемофилией А».

HAVEN 7 — это многоцентровое открытое исследование III фазы, оценивающее эффективность, безопасность, фармакокинетику и фармакодинамику эмицизумаба у младенцев с тяжелой формой гемофилии А без ингибиторов к фактору VIII. Результаты этого промежуточного анализа, включающего данные 54 участников, показали, что у 77,8% участников (n=42) не было требующих лечения кровотечений, а у 42,6% (n=23) вообще не было кровотечений. Ни у одного из участников не было спонтанных кровотечений, требующих лечения, а все кровотечения, которые требовали терапии, были травматическими. Всего было 77 кровотечений у 31 участника (57,4%), и 88,3% были травматичными. Средняя годовая частота кровотечений (ABR) на основе модели (95% ДИ) на момент промежуточного анализа составляла 0,4 (0,23–0,65) для кровотечений, потребовавших лечения.1

Профиль безопасности эмицизумаба соответствовал предыдущим исследованиям, новых сигналов в отношении безопасности не наблюдалось. Девять человек (16,7%) сообщили о нежелательных явлениях (НЯ), связанных с эмицизумабом, все из которых были местными реакциями в месте инъекции. Восемь участников (14,8%) сообщили о 12 серьезных НЯ, не связанных с введением эмицизумаба. Случаев смерти, тромбоэмболических явлений или случаев тромботической микроангиопатии не наблюдалось, что подтверждает благоприятный профиль безопасности эмицизумаба. Внутричерепных кровоизлияний не было.1

Первичный анализ будет проводиться на 52-й неделе. У исследования также есть дополнительный семилетний период последующего наблюдения для сбора долгосрочных данных по безопасности и исходам в отношении здоровья суставов, что еще больше поможет нам понять преимущества эмицизумаба для этой популяции пациентов.

База данных EUHASS и исследование ATHN 7
На ASH 2022 Roche также представила данные из базы данных Европейской программы наблюдения за безопасностью пациентов с гемофилией (EUHASS) и проспективного наблюдательного исследования ATHN 7.3 Данные из EUHASS, которая собирает реальные данные о безопасности препаратов для лечения наследственных заболеваний, показали, что профиль безопасности эмицизумаба для пациентов с гемофилией А является благоприятным и соответствует данным клинических исследований.2  Данные исследования ATHN 7, в котором изучается эффективность эмицизумаба для женщин с гемофилией А, показали, что у двух из трех участниц не было кровотечений; у третьей было одно требующее лечения кровотечение, связанное со стоматологическим вмешательством, и одно не требующее лечения кровотечение, связанное с менструацией. Непрерывная оценка жизненно важна для дальнейшего понимания профиля безопасности и эффективности препарата эмицизумаб в этой редкой и недостаточно представленной популяции.3

Эмицизумаб одобрен для лечения пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII более чем в 110 странах мира и для людей без ингибиторов к фактору VIII более чем в 100 странах мира, включая Российскую Федерацию.12 Он изучался в рамках одной из крупнейших программ клинических исследований у людей с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII и без них, включая восемь исследований III фазы.

О препарате эмицизумаб
Эмицизумаб — это биспецифическое антитело к факторам IXa и X. Он связывает факторы IXa и X, белки, участвующие в естественном каскаде коагуляции, и восстанавливает процесс свертывания крови у пациентов с гемофилией А. Эмицизумаб представляет собой профилактический препарат в форме готового раствора, который можно вводить подкожной инъекцией один раз в неделю, каждые две недели или каждые четыре недели (после начальной дозы один раз в неделю в течение первых четырех недель). В России эмицизумаб зарегистрирован с октября 2018 г. (регистрационное удостоверение №ЛП-005110-151018). Препарат включен в клинические рекомендации Всемирной Федерации Гемофилии (ВФГ).4 Общее количество пациентов, получивших эмицизумаб в клинических исследованиях и клинической практике во всем мире, превысило 15 000 человек.13

О гемофилии A
Гемофилия является серьезным наследственным заболеванием, связанным с нарушением функции свертывания крови, что приводит к неконтролируемым и часто спонтанным кровотечениям. Гемофилией А болеют приблизительно 900 000 людей во всем мире 9,14, из которых у 14 и 48% наблюдается средняя и легкая форма заболевания соответственно.15 Однако тяжесть гемофилии А не всегда выражается в кровоточивости, поскольку у некоторых людей со средней формой гемофилии могут наблюдаться симптомы, сходные с симптомами тяжелой гемофилии, и им требуется профилактика.16

Все степени тяжести гемофилии А могут значительно снизить качество жизни больных, а также их семей и лиц, осуществляющих уход. У больных гемофилией А отсутствует или имеется в недостаточном количестве белок, участвующий в процессе свертывания крови, который называется фактор свертывания крови VIII.

Когда кровотечение происходит у здорового человека, фактор VIII связывается с факторами свертывания крови IXa и X, что является важным шагом в формировании сгустка крови и остановке кровотечения. В зависимости от тяжести заболевания, у пациентов с гемофилией А могут часто возникать кровотечения, особенно в суставах или мышцах.15 Эти кровотечения могут представлять значительную проблему для здоровья, поскольку они часто вызывают боль и могут привести к хроническому отеку, деформации, сниженной подвижности и к постоянному поражению суставов.17 Серьезным осложнением в лечении является выработка ингибиторов к препаратам, замещающим фактор VIII. Ингибиторы — это антитела, вырабатываемые иммунной системой человека, которые связываются с замещающим фактором VIII и блокируют его эффективность, что затрудняет или делает невозможным достижение уровня фактора VIII, достаточного для контроля кровотечения.4

О компании Roche в гематологии
Более 20 лет компания Roche занимается разработкой лекарственных препаратов для лечения злокачественных и неонкологических гематологических заболеваний. Компания обладает обширными знаниями и опытом в этой терапевтической области. В настоящее время Roche прикладывает большие усилия и инвестирует в разработку инновационных способов лечения пациентов с самыми разными гематологическими заболеваниями. Среди наших одобренных препаратов представлены ритуксимаб (торговое наименование Мабтера®), обинутузумаб (торговое наименование Газива®), полатузумаб ведотин (торговое наименование Полайви®), и эмицизумаб (торговое наименование Гемлибра®). Портфель исследуемых лекарственных препаратов для лечения онкогематологических заболеваний включает биспецифические антитела: глофитамаб и мосунетузумаб, нацеленные на CD20 и на CD3, цевостамаб, нацеленный на FcRH5 на клетках миеломы и CD3 на Т-клетках, атезолизумаб (торговое наименование Тецентрик®) — моноклональное антитело, предназначенное для связывания с PD-L1. Наш научный опыт в сочетании с широтой нашего портфеля также предоставляет уникальную возможность для разработки комбинированных схем лечения, направленных на дальнейшее улучшение жизни пациентов.

О компании Roche
Основанная в 1896 году в Базеле, Швейцария, как один из первых промышленных производителей фирменных лекарственных средств, компания Roche стала одной из крупнейших в мире биотехнологической компанией и мировым лидером в области диагностики. Компания стремится к научному совершенству, чтобы открывать и разрабатывать лекарства и средства диагностики для улучшения и спасения жизней людей во всем мире. Roche является пионером в области персонализированного здравоохранения. На протяжении 13 лет подряд Roche признается лидером фармотрасли по устойчивому развитию согласно индексу Dow Jones.

АО «Рош-Москва» представляет в России фармацевтическое подразделение компании. Работая со всеми заинтересованными сторонами, мы стремимся улучшить доступ российских пациентов к инновационным технологиям в лечении заболеваний, объединяя наши сильные стороны в области диагностики и фармацевтики и используя анализ данных из клинической практики. По данным на декабрь 2022 года, 23 препарата компании включены в перечень ЖНВЛП.

Roche вносит долгосрочный вклад в развитие медицины, науки, общественного здравоохранения и фармацевтической промышленности в России.

Все товарные знаки, используемые или упоминаемые в данном релизе, защищены законом.

Ссылки:
[1] Pipe S, et al. Emicizumab Prophylaxis for the Treatment of Infants with Severe Hemophilia A without Factor VIII Inhibitors: Results from the Interim Analysis of the HAVEN 7 Study. Presented at American Society of Hematology (ASH) virtual congress; 2022 December 10. Abstract 187.
[2] Nissen F, et al. Real-World Safety of Emicizumab: Interim Analysis of the European Haemophilia Safety Surveillance (EUHASS) Database. Presented at American Society of Hematology (ASH) virtual congress; 2022 December 10. Abstract 192.
[3] Recht M, Emicizumab and Females with Hemophilia A: Case Series from ATHN 7. Presented at American Society of Hematology (ASH) virtual congress; 2022 December 10. Abstract 1162.
[4] Srivastava A, et al. WFH guidelines for the management of hemophilia, 3rd edition. Haemophilia. 2020; 26 (Suppl 6): 1-158.
[5] Manco-Johnson MJ, et al. Prophylaxis versus episodic treatment to prevent joint disease in boys with severe hemophilia. New England Journal of Medicine. 2007;357(6):535–544.
[6] Andersson NG, et al. Intracranial haemorrhage in children and adolescents with severe haemophilia A or B - the impact of prophylactic treatment. British Journal of Haematology. 2017;179(2):298–307;4.
[7] Spagrud LJ, et al. Pain, distress, and adult-child interaction during venipuncture in pediatric oncology: an examination of three types of venous access. Journal of Pain and Symptom Management. 2008;36: 173–84.
[8] Van den Berg HM, et al. Timing of inhibitor development in more than 1000 previously untreated patients with severe hemophilia A. Blood 2019;134:317–320.
[9] Valentino LA, et al. Central venous access devices in haemophilia. Haemophilia. 2004;10: 134–146.
[10] Valentino LA & Kapoor M. Central venous access devices in patients with hemophilia. Expert Rev Med Devices 2005;2: 699–711.
[11] Mancuso M, et al. Prophylaxis in children with haemophilia in an evolving treatment landscape. Haemophilia. 2021;27: 889–896.
[12] Инструкция по медицинскому применению препарата Эмицизумаб. Электронный ресурс. URL: https://grls.rosminzdrav.ru/ Дата обращения: 01.2023.
[13] Количество пациентов с гемофилией А, получавших лечение препаратом эмицизумаб по состоянию на февраль 2022 г. https://www.hemlibra.com дата доступа: 10 января 2023 года.
[14]  Iorio A et al. Establishing the Prevalence and Prevalence at Birth of Hemophilia in Males. Ann Intern Med 2019 Oct 15;171(8):540-546.
[15] World Federation of Hemophilia. Report on the annual global survey 2020. [Internet; cited 2022 November] Available from: http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2045.pdf.
[16] Collins PW, et al. Clinical phenotype of severe and moderate haemophilia: Who should receive prophylaxis and what is the target trough level? Haemophilia, 2021;27: 192-198.
[17] Franchini M, et al. Haemophilia A in the third millennium. Blood Rev. 2013; 179-84.

Контакты для СМИ

+7 495 229 29 99 / [email protected]

Контакты для СМИ

+7 495 229 29 99 / [email protected]