Препарат рисдиплам компании «Рош» получил право на приоритетное рассмотрение FDA для лечения младенцев со спинальной мышечной атрофией (СМА) в возрасте младше 2 месяцев до появления симптомов заболевания

• Промежуточные данные, представленные в Управление США по контролю за продуктами и лекарственными препаратами (FDA), демонстрируют, что большинство младенцев, у которых пока не развились симптомы заболевания, получавших лечение препаратом рисдиплам в течение одного года, достигли способности сидеть, стоять и ходить в соответствии с нормативами для здоровых детей, а также сохранили способность к глотанию.

• Рисдиплам одобрен в 70 странах мира, а заявка на его регистрацию подана еще в 31 стране; на сегодняшний день лечение получили более 4 500 детей со СМА. 

Компания «Рош» сообщает о том, что управление FDA рассмотрит в приоритетном порядке дополнительную заявку на применение препарата рисдиплам (торговое наименование Эврисди ® ) у младенцев со спинальной мышечной атрофией (СМА) в возрасте младше 2 месяцев, у которых пока отсутствуют симптомы заболевания.

В заявке представлены промежуточные данные клинического исследования RAINBOWFISH, которые демонстрируют, что большинство младенцев, у которых пока 1 отсутствуют симптомы заболевания, получавших лечение препаратом рисдиплам, достигли ключевых двигательных навыков - способности сидеть, стоять, ходить, а также сохраняли способность к глотанию после 12 месяцев лечения.

«Лечение самых маленьких детей с помощью рисдиплама до появления симптомов СМА может помочь им овладеть ключевыми двигательными навыками, такими как способность стоять и ходить, в сроки, типичные для здоровых младенцев», - отметил Леви Гаррауэй, главный медицинский директор и руководитель глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош». - «Обеспечение доступности лечения для самых маленьких детей, живущих со СМА, имеет решающее значение, и мы тесно сотрудничаем с FDA по вопросам, связанным с данной заявкой».

Рисдиплам разработан для лечения СМА путем повышения и поддержания уровня белка выживаемости двигательных нейронов (SMN) как в центральной нервной системе (ЦНС), так и в периферических тканях организма. Белок SMN присутствует во всем организме и играет важнейшую роль для сохранения здоровых двигательных нейронов и двигательной функции. Согласно действующей инструкции FDA, рисдиплам показан для лечения СМА у взрослых, детей и младенцев в возрасте 2 месяцев и старше. В случае одобрения новой заявки, рисдиплам станет первым препаратом для амбулаторного применения у детей со СМА, у которых пока отсутствуют симптомы заболевания.

Промежуточные данные исследования RAINBOWFISH, представленные на онлайн-конгрессе Всемирного общества по изучению нервно-мышечных заболеваний (WMS) в 2021 году, показали, что все пять младенцев с диагнозом СМА, включенных в промежуточный анализ эффективности, сохранили способность глотать и питаться исключительно перорально после 12 месяцев лечения. Четверо из пяти (80%) младенцев, получавших рисдиплам в течение не менее 12 месяцев, достигли таких ключевых навыков, как способность самостоятельно стоять и ходить, в нормативные сроки для здоровых детей, установленные Всемирной организацией здравоохранения. Все участники (n = 5) достигли ключевых двигательных навыков в соответствии со шкалой HINE-2*, то есть могли удерживать голову, сидеть прямо, переворачиваться и ползать, после 12 месяцев лечения рисдипламом.

Во время проведения промежуточного анализа безопасности ни у одного из младенцев, получавших рисдиплам, не сообщалось о связанных с лечением серьезных нежелательных явлениях (n = 12). Сообщалось о четырех развившихся в ходе лечения нежелательных явлениях, и все они разрешились или находились в процессе разрешения на фоне продолжающегося лечения рисдипламом. Самыми частыми нежелательными явлениями были: заложенность носа (33%), кашель (25%), прорезывание зубов (25%), рвота (25%), экзема (17%), боль в животе (17%), диарея (17%), гастроэнтерит (17%), папулы (17%) и лихорадка (17%). Эти явления отражали особенности возрастного развития детей, и не были вызваны основным заболеванием СМА.

Последние результаты исследования RAINBOWFISH будут представлены на предстоящей клинической научной конференции Ассоциации мышечной дистрофии (MDA) в марте 2022 года.

Компания «Рош» проводит клинические исследования препарата рисдиплам совместно с Фондом СМА (SMA Foundation) и компанией PTC Therapeutics.

*Схема неврологического обследования младенцев по Хаммерсмиту (Hammersmith Infant Neurological Examination), раздел 2

 О препарате рисдиплам
Рисдиплам является модификатором сплайсинга гена выживаемости двигательных нейронов 2 (SMN2), разработанный для лечения СМА, причиной которой являются мутации в хромосоме 5q, что приводит к недостаточности белка SMN. Рисдиплам принимают ежедневно в домашних условиях в виде раствора для приема внутрь или вводят через питательный зонд.

Рисдиплам разработан для лечения СМА путем повышения и поддержания уровня белка выживаемости двигательных нейронов (SMN), как в центральной нервной системе (ЦНС), так и в периферических тканях организма. Белок SMN присутствует во всем организме и имеет решающее значение для сохранения здоровых двигательных нейронов и двигательной функции.

Рисдиплам получил статус приоритетного препарата (PRIME) от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) в 2018 году, а в 2017 году Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными препаратами США присвоило ему статус орфанного препарата. В 2021 году рисдиплам получил премию Британского фармакологического общества в номинации «Препарат –открытие года», а также был удостоен награды «Открытие лекарственного препарата» Общества исследований лекарственных средств. В настоящее время рисдиплам одобрен в 70 странах, а еще в 31 стране регистрационное досье на препарат находится на рассмотрении. В декабре 2021 года рисдиплам был включен в перечень жизненно необходимых важнейших лекарственных препаратов (ЖВНЛП) в Российской Федерации.

Рисдиплам в настоящее время оценивается в ходе пяти многоцентровых исследований с участием пациентов со СМА:

• FIREFISH (NCT02913482) – открытое опорное клиническое исследование, состоящее из двух частей, с участием младенцев со СМА 1-го типа. Часть 1 представляла собой исследование с повышением дозы с участием 21 младенца. Первичная цель заключалась в оценке профиля безопасности рисдиплама у младенцев и определении дозы для части 2. Часть 2 представляет собой опорное несравнительное исследование рисдиплама у 41 младенца со СМА 1-го типа, получавшего лечение в течение 2 лет, с последующим периодом открытого расширенного лечения. Набор в часть 2 был завершен в ноябре 2018 года. Первичная цель части 2 заключалась в оценке эффективности рисдиплама, которая определялась по доле младенцев, которые могли сидеть без поддержки после 12 месяцев лечения, согласно шкале общего моторного развития Бейли по оценке развития младенцев и детей раннего возраста – третья редакция (BSID-III) (определяется как способность сидеть без поддержки в течение 5 секунд). Первичная конечная точка исследования была достигнута.

• SUNFISH (NCT02908685) – двойное слепое плацебо-контролируемое опорное исследование, состоящее из двух частей, с участием пациентов в возрасте от 2 до 25 лет со СМА 2-го или 3-го типа. В части 1 (n = 51) была определена доза для подтверждающей части 2. В части 2 (n = 180) оценивалась двигательная функция на основании общего индекса по шкале MFM-32 (Motor Function Measure 32) через 12 месяцев. MFM-32 – это валидированная шкала для оценки мелкой и крупной моторики у людей с неврологическими нарушениями, включая СМА. Первичная конечная точка исследования была достигнута.

• JEWELFISH (NCT03032172) – открытое поисковое исследование, разработанное для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики с участием пациентов со СМА в возрасте от 6 месяцев до 60 лет (критерии включения), которые получали другое экспериментальное или одобренное лечение по поводу СМА по крайней мере в течение 90 дней до получения рисдиплама. Набор в исследование завершен (n = 174).

• RAINBOWFISH (NCT03779334) – открытое несравнительное многоцентровое исследование по изучению эффективности, безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики рисдиплама у младенцев (~n = 25) в возрасте от рождения до 6 недель (на момент первого введения препарата) с диагнозом СМА по результатам генетического теста, у которых пока отсутствуют симптомы заболевания.

• MANATEE (NCT05115110) – глобальное клиническое исследование фазы 2/3 по оценке безопасности и эффективности препарата GYM329 (RO7204239) – антитела к миостатину, воздействующего на рост мышц, применяемого в комбинации с рисдипламом для лечения СМА у пациентов в возрасте от 2 до 10 лет. Подразделение FDA по разработке орфанных препаратов присвоило препарату GYM329 статус орфанного препарата для лечения пациентов со СМА в декабре 2021 года. Набор участников исследования начнется в 1-м квартале 2022 года. 

 О спинальной мышечной атрофии
Спинальная мышечная атрофия (СМА) – это тяжелое, прогрессирующее нервно‑мышечное заболевание, которое может приводить к смерти. Оно поражает примерно одного из 10000 младенцев и является ведущей генетической причиной смерти у младенцев и детей раннего возраста. СМА вызывается мутацией в гене выживаемости двигательных нейронов 1-го типа (SMN1), что приводит к недостаточности белка SMN. Этот белок присутствует во всем организме и жизненно важен для функционирования нервов, контролирующих мышцы и движение. Без этого белка нервные клетки не могут правильно функционировать, что со временем приводит к мышечной слабости. В зависимости от типа СМА физическая сила человека, а также его способность ходить, есть или дышать, могут быть значительно уменьшены или полностью утрачены. 

«Рош» в неврологии
Неврология является направлением исследований и разработок компании «Рош». Наша цель – развивать фундаментальную науку для разработки новых методов лечения, которые помогут улучшить жизнь людей с хроническими и потенциально разрушительными заболеваниями.

«Рош» ведет разработку более десяти препаратов для лечения неврологических заболеваний – в том числе рассеянного склероза, заболеваний спектра оптиконевромиелита, болезни Альцгеймера, болезни Гентингтона, болезни Паркинсона, миодистрофии Дюшенна и расстройств аутистического спектра. Совместно с нашими партнерами мы стремимся расширить границы научного понимания, чтобы решить некоторые из самых сложных на сегодняшний день задач в области неврологии.

 О компании «Рош»
«Рош» (Базель, Швейцария) — глобальная инновационная компания в области фармацевтики и диагностики, которая использует передовую науку, чтобы улучшить жизни людей. В 2020 году инвестиции компании в исследования и разработки составили 12,2 млрд швейцарских франков. «Рош» является одним из крупнейших разработчиков и производителей биотехнологических лекарственных препаратов для лечения онкологических, аутоиммунных, инфекционных и неврологических заболеваний. Компания также является одним из лидеров в области диагностики in vitro и гистологической диагностики онкологических заболеваний, а также пионером в области самоконтроля сахарного диабета. Объединение фармацевтического и диагностического подразделений позволяет «Рош» быть одним из лидеров в области персонализированной медицины.

АО «Рош-Москва» представляет в России фармацевтическое подразделение компании. Работая со всеми заинтересованными сторонами, мы стремимся улучшить доступ российских пациентов к инновационным технологиям в лечении заболеваний. По состоянию на 2022 год, 27 препаратов компании в России входят в перечень ЖНВЛП. «Рош» вносит долгосрочный вклад в развитие медицины, науки, общественного здравоохранения и фармацевтической промышленности в России. Подробнее на www.roche.ru.

Контакты для СМИ

+7 495 229 29 99 / [email protected]

Все товарные знаки, использованные или упомянутые в данном пресс-релизе, защищены законом.

Контакты для СМИ

+7 495 229 29 99 / [email protected]