Неврология

Неврология является одним из приоритетных направлений деятельности «Рош» c 1921 года, когда наши ученые создали первый синтетический обезболивающий и снотворный препарат. Сегодня мы развиваем направление неврологии с таким же любопытством, страстью и решимостью, как в онкологии, благодаря которой компания известна во всем мире.

Наша цель — чтобы у людей с неврологическими заболеваниями, как самыми распространенными, так и самыми редкими, появилась возможность вести полноценную жизнь.

Нарушения со стороны нервной системы поражают людей всех возрастов. Иногда они сопровождают человека с самого рождения и мешают ему правильно развиваться и расти. Некоторые неврологические заболевания могут возникать в детском и юношеском возрасте. Развиваясь в зрелом и пожилом возрасте, заболевания нервной системы приводят к утрате привычного образа жизни.

В настоящее время в портфеле «Рош» представлен препарат для лечения рассеянного склероза. Также мы ведем разработку более десяти перспективных молекул для лечения других неврологических заболеваний1, в отношении которых существует высокая неудовлетворенная медицинская потребность: спинальная мышечная атрофия, оптиконевромиелит, болезнь Альцгеймера, болезнь Гентингтона, болезнь Паркинсона, мышечная дистрофия Дюшенна и аутизм.

Рассеянный склероз

Рассеянный склероз — аутоиммунное заболевание центральной нервной системы, при котором поражается миелиновая оболочка нервных клеток в головном и спинном мозге, зрительных нервах. Заболевание приводит к развитию мышечной слабости, утомляемости, проблемам со зрением и в дальнейшем к прогрессирующей инвалидизации.

Рецидивирующе-ремиттирующий рассеянный склероз (РРРС) является наиболее распространенной формой заболевания. Он характеризуется наличием обострений неврологических симптомов с последующими периодами ремиссии. Первично-прогрессирующий рассеянный склероз (ППРС), на который приходится 15% случаев заболевания, — тяжелая форма рассеянного склероза, характеризующаяся постоянным нарастанием симптомов, как правило, без явных рецидивов или периодов ремиссии.

В 2017 году компания «Рош» зарегистрировала в России первый в своем классе лекарственный препарат для анти-В-клеточной терапии рассеянного склероза, в том числе ППРС. Это гуманизированное моноклональное антитело, которое ингибирует рост CD20-положительных В-клеток, играющих ключевую роль главную роль в повреждении нервных клеток и миелиновой оболочки.

Узнать больше

Спинальная мышечная атрофия

Спинальная мышечная атрофия (СМА) — это редкое (1 случай на 6-10 тыс. новорожденных) генетическое прогрессирующее заболевание, при котором происходит утрата нервных клеток (мотонейронов) в спинном мозге. В результате происходит атрофия мышц, больной теряет возможность двигаться, принимать пищу и даже дышать. Спинальная мышечная атрофия — наиболее распространенная генетическая причина младенческой смертности.

Спинальная мышечная атрофия обусловлена мутацией гена выживания двигательных нейронов 1 (SMN1). Каждый 40-й человек является ее носителем. В случае, если мутация есть у обоих родителей, вероятность рождения ребенка со СМА составляет 25%.

В настоящее время «Рош» ведет разработку экспериментального препарата для перорального применения, который является селективным модификатором сплайсинга гена SMN2. Препарат предназначен для повышения уровня функционального белка SMN у больных спинальной мышечной атрофией.

Узнать больше

Болезнь Альцгеймера

Болезнь Альцгеймера — одна из самых значимых проблем современности. Это прогрессирующее смертельное заболевание головного мозга, характеризующееся снижением функции памяти, общения и мышления, а также изменчивостью настроения и поведения. Болезнь Альцгеймера выявляется у 60-80% пациентов с деменцией; в следующие десять лет она станет ведущей причиной смерти во многих развитых странах2.

В настоящее время существует только симптоматическая терапия, еще не зарегистрированы препараты, изменяющие течение заболевания, которые могли бы замедлить или предотвратить БА3.

Мир отчаянно нуждается в эффективном лечении болезни Альцгеймера. К 2050 году более 130 млн человек будут страдать деменцией4. Вместе с ними будут затронуты сотни миллионов лиц, обеспечивающих уход, и членов их семей, страдающих эмоционально, физически и материально.

Ученые «Рош» используют передовые технологии, чтобы узнать больше о том, как болезнь Альцгеймера развивается и прогрессирует. Мы разрабатываем лекарства, которые используют различные механизмы воздействия на биологию заболевания. Наша цель сегодня — изменить то, как болезнь влияет на мозг, а не просто лечить симптомы.

Узнать больше

Оптиконевромиелит

Оптиконевромиелит — аутоиммунное заболевание центральной нервной системы (ЦНС), при котором поражается миелиновая оболочка зрительного нерва и спинного мозга, что может вызвать слепоту, мышечную слабость и паралич. Распространенность заболевания, по данным различных исследований, составляет от 0,5 до 10 случаев на 100 тыс. населения5.

Компания «Рош» разрабатывает гуманизированное моноклональное антитело к рецептору интерлейкина-6, который играет роль в патогенезе оптиконевромиелита.

Узнать больше

Болезнь Гентингтона

Болезнь Гентингтона — это редкое наследственное дегенеративное заболевание головного мозга, которое развивается вследствие изменения гена, кодирующего белок гентингтин. Мутации гентингтина приводят к нарушению функционирования и гибели нейронов в определённых участках головного мозга. Заболевание имеет различные проявления, одно из самых распространенных — хорея, ненормальные короткие и иррегулярные неконтролируемые движения.

Симптомы болезни Гентингтона впервые проявляются в возрасте от 30 до 50 лет. Заболевание приводит к гибели пациента через 10-15 лет после постановки диагноза. Кроме самого больного, болезнь Гентингтона затрагивает также членов семьи и лиц, осуществляющих уход6. Всего около 300 000 людей и семей страдают от этого заболевания во всем мире.

Несмотря на научных прогресс, в настоящее время нет одобренных методов лечения, которые могут остановить или замедлить прогрессирование болезни Гентингтона7. Доступны способы лечения, направленные на облегчение симптомов, максимизацию функции и оптимизацию качества жизни.

Для лечения болезни Гентингтона компания «Рош» разрабатывает препарат, который сокращает выработку всех форм белка гентингтина (HTT) — именно он в своем мутированном варианте (mHTT) ответственен за болезнь Гентингтона.

Узнать больше

Болезнь Паркинсона

Болезнь Паркинсона — медленно прогрессирующее хроническое неврологическое заболевание, при котором постепенно разрушаются нейроны, вырабатывающие один из важнейших нейромедиаторов — дофамин. С этим связаны характерные для заболевания двигательные нарушения, в том числе тремор и мышечная ригидность.

Заболевание характерно для лиц старшей возрастной группы, однако известны случаи, когда болезнь диагностировалась у молодых людей в возрасте 30–40 лет.

Компания «Рош» занимается исследованиями в этой области с 1970-х годов. Тогда на рынок был выведен препарат для лечения болезни Паркинсона, получивший премию Галена в 1974 году.

Сегодня компания исследует новый подход к лечению заболевания — с помощью моноклонального антитела, нацеленного на α-синуклеин. Это белок, который может неправильно складываться и участвовать в патогенезе болезни Паркинсона.

Узнать больше

Болезнь Дюшенна

Мышечная дистрофия Дюшенна — генетическое заболевание, которое вызвано мутацией в гене дистрофина и характеризуется прогрессирующей мышечной слабостью. Болезнь поражает главным образом мальчиков и встречается у одного ребенка из 5 тысяч. Первые симптомы заболевания появляются примерно в 3-4 года: дети часто падают, им сложно вставать, бегать, подниматься по ступенькам, нарушается походка, появляются сложности с обучением.

«Рош» в настоящее время изучает возможности ингибирования миостатина — белка, который подавляет рост и дифференцировку мышечной ткани — с помощью адгезинового белка IgG1-Fc.

Узнать больше

Аутизм

Аутизм — серьезное нарушение развития, которое возникает вследствие нарушения развития головного мозга и характеризуется выраженным дефицитом социального взаимодействия и общения, повторяющимися действиями и ограниченными интересами.

Сопутствующие симптомы могут включать беспокойство, судороги, нарушение речи, сенсорные проблемы, дефицит внимания, изменения настроения, дефицит сна, вспышки гнева и аутотравматизм. Эти признаки начинают проявляться в возрасте до трёх лет. Схожие состояния, при которых отмечаются более мягкие признаки и симптомы, относят к расстройствам аутистического спектра.

Расстройства аутистического спектра примерно в четыре раза чаще диагностируются у мальчиков. По оценкам Всемирной организации здравоохранения, глобальная распространенность заболевания составляет примерно 1 на 160 человек8.

Компания «Рош» исследует мощный и специфичный антагонист низкомолекулярных рецепторов вазопрессина V1A, который участвует в модулировании эмоциональной обработки и снижении социального взаимодействия у пациентов с расстройствами аутистического спектра.

Узнать больше

Ссылки