Новость

Базель, 16.03.2022

Новые данные о препарате рисдиплам компании «Рош» демонстрируют долгосрочную эффективность и безопасность для широкого круга людей со спинальной мышечной атрофией (СМА).

  • Данные по долгосрочной эффективности исследования SUNFISH подтверждают, что увеличение двигательной функции сохраняется в течение трех лет, а нежелательные явления за тот же период снижаются
  • Вторая часть исследования SUNFISH показала, что получавшие рисдиплам пациенты через два года продемонстрировали значительное улучшение или стабилизацию двигательной функции по сравнению с группой внешнего контроля, не получавшей лечение
  • Промежуточные данные клинического исследования RAINBOWFISH демонстрируют, что большинство младенцев, получавших лечение препаратом рисдиплам в течение как минимум 12 месяцев, достигли способности стоять и ходить в соответствии с нормативами для здоровых детей
  • На сегодняшний день более 5 000 пациентов, от новорожденных до людей старше 60 лет, получили лечение препаратом рисдиплам. 

Компания «Рош» сообщила новые данные о препарате рисдиплам (торговое наименование Эврисди®), применяемом для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Презентации включали новые трехлетние данные исследования SUNFISH, которые дополнительно подтвердили долгосрочную эффективность и безопасность рисдиплама для широкого круга людей в возрасте от 2 до 25 лет со СМА 2 или 3 типа. Дополнительные презентации включали двухлетние данные поискового анализа по эффективности из второй части исследования SUNFISH, демонстрирующие улучшение или стабилизацию двигательной функции при приеме рисдиплама по сравнению с группой внешнего контроля не получавшей лечения. Рош также представила обновленные промежуточные данные исследования  RAINBOWFISH, которое проводилось среди младенцев в возрасте до двух месяцев с диагнозом СМА, у которых пока отсутствуют симптомы заболевания. Данные были представлены на клинической научной конференции Ассоциации мышечной дистрофии (MDA) 13-16 марта 2022 года.

«Положительные долгосрочные результаты эффективности и безопасности рисдиплама для широкого круга людей со СМА важны для врачей, поскольку они рассматривают данный препарат в качестве варианта лечения своих пациентов», — отметил доктор Лоран Сервэ, профессор кафедры детских нейромышечных заболеваний Оксфордского нейромышечного центра MDUK. «При лечении людей со СМА наша цель состоит в том, чтобы обеспечить или сохранить их независимость. Пациенты, принимающие участие в исследовании SUNFISH, сообщили об устойчивом улучшении или о стабилизации касательно уровня необходимой помощи  в повседневной жизни».

В исследовании SUNFISH наблюдаемое в первый год увеличение двигательной функции согласно оценке по шкале MFM 32 от исходного уровня, сохранялось и в течение третьего года у людей, получавших рисдиплам. Повышение общих показателей по обновленному модулю оценки функции верхних конечностей (RULM) и расширенной шкале оценки двигательной функции Хаммерсмита (HFMSE) по сравнению с исходным уровнем также сохранялось в период с первого по третий год.

Рисдиплам хорошо переносился в течение трехлетнего периода исследования SUNFISH. Общая частота нежелательных явлений (НЯ) в исследовании SUNFISH снижалась в течение всех трех лет, а тенденция к снижению частоты серьезных нежелательных явлений (СНЯ) наблюдалась на третьем году лечения. В целом НЯ и СНЯ отражали характер основного заболевания, и ни одно связанное с лечением НЯ не привело к исключению из исследования.

Кроме того, впервые был проведен внешний сравнительный анализ двухлетних данных SUNFISH с контрольной группой, не получавшей лечение.

Взвешенный поисковый анализ общих показателей MFM показал, что во второй части исследования SUNFISH доля пациентов, демонстрирующих значительное улучшение (изменение на ≥3 балла) или стабилизацию (изменение на ≥0 баллов), была более вероятной в группе, которая принимала рисдиплам в течение 24 месяцев, чем в группе сравнения, не получавшей лечения (р=0,025 и р=0,002 соответственно).

«Мы рады, что эти долгосрочные результаты еще раз подтверждают безопасность и эффективность препарата рисдиплам, и особенно приятно видеть, что частота нежелательных явлений со временем уменьшилась», — отметил Леви Гаррауэй (Levi Garraway) главный медицинский директор и руководитель глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош». «Мы намерены и впредь продолжать работать над обеспечением постоянного доступа к препарату рисдиплам для всех пациентов с этим прогрессирующим заболеванием».

Также были представлены обновленные промежуточные данные исследования RAINBOWFISH, которые продемонстрировали безопасность и эффективность рисдиплама для младенцев. В январе рисдиплам получил право на приоритетное рассмотрение дополнительной заявки на новый лекарственный препарат от Управления США по контролю за продуктами и лекарственными препаратами (FDA)  для лечения младенцев со спинальной мышечной атрофией (СМА) в возрасте младше 2 месяцев до появления симптомов заболевания

На сегодняшний день более 5 000 человек прошли курс лечения препаратом рисдиплам в рамках клинических исследований,  программ раннего доступа или в условиях реальной клинической практики. Компания «Рош» проводит клинические исследования препарата рисдиплам совместно с Фондом СМА (SMA Foundation) и компанией PTC Therapeutics. 

 

О препарате рисдиплам
Рисдиплам является модификатором сплайсинга гена выживаемости двигательных нейронов 2 (SMN2), разработанным для лечения СМА, причиной которой являются мутации в хромосоме 5q, что приводит к недостаточности белка SMN. Рисдиплам принимают ежедневно в домашних условиях в виде раствора для приема внутрь или вводят через питательный зонд. 

Рисдиплам разработан для лечения СМА путем повышения и поддержания уровня белка выживаемости двигательных нейронов (SMN), как в центральной нервной системе (ЦНС), так и в периферических тканях организма. Белок SMN присутствует во всем организме и имеет решающее значение для сохранения здоровых двигательных нейронов и двигательной функции. 

Рисдиплам получил статус приоритетного препарата (PRIME) от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) в 2018 году, а в 2017 году Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными препаратами США присвоило ему статус орфанного препарата. В 2021 году рисдиплам получил премию Британского фармакологического общества в номинации «Препарат – открытие года», а также был удостоен награды «Открытие лекарственного препарата» Общества исследований лекарственных средств. В настоящее время рисдиплам одобрен в 76 странах, а еще в 29 странах регистрационное досье на препарат находится на рассмотрении. В декабре 2021 года рисдиплам был включен в перечень жизненно необходимых важнейших лекарственных препаратов (ЖВНЛП) в Российской Федерации.

Рисдиплам в настоящее время оценивается в пяти многоцентровых исследованиях с участием пациентов со СМА:

  • FIREFISH (NCT02913482) – открытое клиническое исследование, состоящее из двух частей, с участием младенцев со СМА 1-го типа. Часть 1 представляла собой исследование с повышением дозы с участием 21 младенца. Первичная цель заключалась в оценке профиля безопасности рисдиплама у младенцев и определении дозы для части 2. Часть 2 представляет собой несравнительное исследование рисдиплама у 41 младенца с СМА 1-го типа, получавшего лечение в течение 2 лет, с последующим периодом открытого расширенного лечения. Набор в часть 2 был завершен в ноябре 2018 года. Первичная цель части 2 заключалась в оценке эффективности препарата рисдиплам, которая определялась по доле младенцев, которые могли сидеть без поддержки после 12 месяцев лечения, согласно шкале общего моторного развития Бейли по оценке развития младенцев и детей раннего возраста – третья редакция (BSID-III) (определяется как способность сидеть без поддержки в течение 5 секунд). Первичная конечная точка исследования была достигнута.

  • SUNFISH (NCT02908685) – двойное слепое плацебо-контролируемое исследование, состоящее из двух частей, с участием пациентов в возрасте от 2 до 25 лет со СМА 2-го или 3-го типа. В части 1 (n = 51) была определена доза для подтверждающей части 2. В части 2 (n = 180) оценивалась двигательная функция на основании общего индекса по шкале MFM-32 (Motor Function Measure 32) через 12 месяцев. MFM-32 – это валидированная шкала для оценки мелкой и крупной моторики у людей с неврологическими нарушениями, включая СМА. Первичная конечная точка исследования была достигнута.

  • JEWELFISH (NCT03032172)  – открытое поисковое исследование, разработанное для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики с участием пациентов со СМА в возрасте от 6 месяцев до 60 лет, которые получали другое экспериментальное или одобренное лечение по поводу СМА по крайней мере в течение 90 дней до получения рисдиплама. Набор в исследование завершен (n = 174).

  • RAINBOWFISH (NCT03779334) – открытое несравнительное многоцентровое исследование по изучению эффективности, безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики препарата рисдиплам у младенцев (~n = 25) в возрасте от рождения до 6 недель (на момент первого введения препарата) с диагнозом СМА по результатам генетического тестирования, у которых пока отсутствуют симптомы заболевания. Набор в исследование полностью завершен.

  • MANATEE (NCT05115110) – глобальное клиническое исследование фазы 2/3 по оценке безопасности и эффективности препарата GYM329 (RO7204239) – антитела к миостатину, воздействующего на рост мышц, применяемого в комбинации с препаратом рисдиплам для лечения СМА у пациентов в возрасте от 2 до 10 лет. Подразделение FDA по разработке орфанных препаратов присвоило препарату GYM329 статус орфанного препарата для лечения пациентов со СМА в декабре 2021 года. Набор участников исследования начнется в 1-м квартале 2022 года.

 

О спинальной мышечной атрофии
Спинальная мышечная атрофия (СМА) – это тяжелое, прогрессирующее нейромышечное заболевание, которое может приводить к смерти. Оно поражает примерно одного из 10000 младенцев и является ведущей генетической причиной смерти у младенцев и детей раннего возраста. СМА вызывается мутацией в гене выживаемости двигательных нейронов 1-го типа (SMN1), что приводит к недостаточности белка SMN. Этот белок присутствует во всем организме и жизненно важен для функционирования нервов, контролирующих мышцы и движение. Без этого белка нервные клетки не могут правильно функционировать, что со временем приводит к мышечной слабости. В зависимости от типа СМА физическая сила человека, а также его способность ходить, есть или дышать, могут быть значительно ограничены или полностью утрачены. 

 

«Рош» в неврологии
Неврология является направлением исследований и разработок компании «Рош». Наша цель – развивать фундаментальную науку для разработки новых методов лечения, которые помогут улучшить жизнь людей с хроническими и потенциально разрушительными заболеваниями.  

 «Рош» ведет разработку более десяти препаратов для лечения неврологических заболеваний – в том числе рассеянного склероза, спинальной мышечной атрофии, заболеваний спектра оптиконевромиелита, болезни Альцгеймера, болезни Гентингтона, болезни Паркинсона, и миодистрофии Дюшенна. Совместно с нашими партнерами мы стремимся расширить границы научного понимания, чтобы решить некоторые из самых сложных на сегодняшний день задач в области неврологии.

 

О компании «Рош»
«Рош» (Базель, Швейцария) — глобальная инновационная компания в области фармацевтики и диагностики, которая использует передовую науку, чтобы улучшить жизни людей. В 2020 году инвестиции компании в исследования и разработки составили 12,2 млрд швейцарских франков. «Рош» является одним из крупнейших разработчиков и производителей биотехнологических лекарственных препаратов для лечения онкологических, аутоиммунных, инфекционных и неврологических заболеваний. Компания также является одним из лидеров в области диагностики in vitro и гистологической диагностики онкологических заболеваний, а также пионером в области самоконтроля сахарного диабета. Объединение фармацевтического и диагностического подразделений позволяет «Рош» быть одним из лидеров в области персонализированной медицины.

АО «Рош-Москва» представляет в России фармацевтическое подразделение компании. Работая со всеми заинтересованными сторонами, мы стремимся улучшить доступ российских пациентов к инновационным технологиям в лечении заболеваний. По состоянию на 2022 год, 26 препаратов компании в России входят в перечень ЖНВЛП. «Рош» вносит долгосрочный вклад в развитие медицины, науки, общественного здравоохранения и фармацевтической промышленности в России. Подробнее на www.roche.ru.

 

Контакты для СМИ
+7 495 229 29 99 / [email protected]

Все товарные знаки, использованные или упомянутые в данном пресс-релизе, защищены законом.