В исследовании III фазы HAVEN 3 в группе с использованием препарата Гемлибра компании «Рош» количество леченых кровотечений снизилось на 96 процентов в сравнении с группой пациентов, получавших лечение FVIII по требованию

Базель,

  • В подгруппе пациентов из исследования HAVEN 3, ранее получавших профилактику фактором VIII (стандарт терапии), Гемлибра снизила количество кровотечений на 68% по сравнению с предыдущим лечением у тех же пациентов
  • Результаты исследования III фазы HAVEN 4 показали, что введение Гемлибры каждые четыре недели обеспечивает эффективный контроль кровотечений у пациентов при наличии и отсутствии у них ингибиторов к фактору VIII

Компания «Рош» (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) сообщает о полных результатах исследования III фазы HAVEN 3 по оценке профилактического применения препарата Гемлибра® (эмицизумаб) один раз в неделю или один раз в две недели у пациентов с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII, и исследования III фазы HAVEN 4 по оценке профилактического применения препарата Гемлибра каждые четыре недели у пациентов с гемофилией А при наличии и отсутствии у них ингибиторов к фактору VIII. Результаты этих регистрационных исследований были представлены сегодня на проходящем в Глазго (Шотландия) международном конгрессе Всемирной Федерации по гемофилии (WFH) 2018 года.

«Гемлибра – первый препарат, который показал более высокую эффективность по сравнению с предшествующей профилактикой фактором VIII, являющейся действующим стандартом терапии, что подтверждается статистически значимым снижением количества кровотечений, потребовавших гемостатической терапии, при сравнении с предшествующей терапией у тех же пациентов в исследовании HAVEN 3, – говорит Джонни Малангу, сотрудник факультета медицинских наук Университета Витватерсрэнда и Национальной медицинской лабораторной службы (NHLS), Йоханнесбург, Южная Африка. – Несмотря на используемое в настоящее время профилактическое лечение, у многих людей с гемофилией А возникают кровотечения, что в длительной перспективе может привести к повреждению суставов, поэтому имеется потребность в разработке новых способов лечения».

В исследовании III фазы HAVEN 3 у взрослых и подростков в возрасте 12 лет и старше, получавших Гемлибру с целью профилактики один раз в неделю или один раз в две недели, при отсутствии ингибиторов к фактору VIII, достигнуто снижение количества леченых кровотечений, потребовавших гемостатической терапии, соответственно на 96% (p<0,0001) и 97% (p<0,0001), по сравнению с теми, кто не получал профилактики. Кроме того, у 55,6% (95% CI: 38,1; 72,1) пациентов, получавших Гемлибру каждую неделю, и у 60% (95% CI: 42,1; 76,1) пациентов, получавших Гемлибру через неделю, кровотечения, при которых требуется проведение гемостатической терапии, отсутствовали, по сравнению с 0% (95% CI: 0,0; 18,5) среди тех, кто не получал профилактику. Важно также, что при сравнении индивидуальных показателей у пациентов, ранее участвовавших в проспективном неинтервенционном исследовании (NIS), еженедельная профилактика Гемлиброй показала более высокую эффективность по сравнению с предшествующей профилактикой фактором VIII – стандартом терапии для пациентов с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII, что демонстрируется снижением на 68% (p<0,0001) количества кровотечений, потребовавших гемостатической терапии. Кроме того, 93,7% (n=89/95; 95% CI, 86,8; 97,7) участников опроса предпочтений в лечении, отдали предпочтение Гемлибре перед ранее использовавшимся способом лечения гемофилии, а среди участников сравнения предшествующего лечения и лечения Гемлиброй 97,8% (n=45/46) предпочли Гемлибру, а не ранее применявшуюся профилактику фактором VIII. Неожидаемых или серьёзных нежелательных явлений (НЯ), связанных с Гемлиброй, не зарегистрировано, а наиболее частые НЯ соответствовали наблюдавшимся в предыдущих исследованиях. Наиболее частыми НЯ, наблюдавшимися у 5% пациентов или более в исследовании HAVEN 3, были реакции в месте инъекции, боль в суставах (артралгия), симптомы простуды (назофарингит), головная боль, инфекции верхних дыхательных путей и гриппоподобные состояния.

«Эти важные новые данные показывают, что Гемлибра максимально контролирует кровотечения у пациентов с гемофилией А, при этом достаточны менее частые подкожные введения препарата, – говорит Сандра Хорнинг, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош». – С учетом полученных результатов, теперь у нас имеются положительные результаты во всех четырех исследованиях III фазы, подтверждающие общую эффективность и безопасность Гемлибры, и возможности по улучшению помощи, оказываемой всем пациентам с гемофилией А».

В несравнительном исследовании III фазы HAVEN 4, у взрослых и подростков в возрасте 12 лет и старше, при наличии и отсутствии ингибиторов к фактору VIII, получавших профилактику Гемлиброй каждые четыре недели, медиана среднегодовой частоты кровотечений, потребовавших гемостатической терапии, составила 0,0 (IQR: 0,0; 2,1), при этом у 56,1% (95% CI: 39,7; 71,5) пациентов кровотечения, потребовавшие гемостатической терапии, отсутствовали, а у 90,2% (95% CI: 76,9; 97,3) произошло не более трёх кровотечений, потребовавших гемостатической терапии. Эти результаты показывают, что Гемлибра, при введении один раз в четыре недели, может обеспечить эффективный контроль кровотечений у пациентов с гемофилией А при наличии и отсутствии у них ингибиторов к фактору VIII. Кроме того, все участники (n=41/41; 95% CI, 91,4; 100,0), которые дали ответы в опросе предпочтений, предпочли Гемлибру своему предыдущему лечению гемофилии. Серьёзные НЯ, связанные с Гемлиброй, не зарегистрированы, наиболее частые НЯ соответствовали наблюдавшимся в предыдущих исследованиях. Наиболее частыми НЯ были реакции в месте инъекции, наблюдавшиеся у девяти участников в исследовании HAVEN 4.

Отдельно были представлены данные реальной практики из исследования NIS по влиянию гемофилии А на обусловленное здоровьем качество жизни (HRQoL) и по бремени лечения существующими методами (профилактическое или «по требованию» лечение препаратами шунтирующего действия или заместительная терапия фактором VIII, в зависимости от ингибиторного статуса и местных клинических рекомендаций). Результаты из когорты NIS по детям с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII показали, что наличие этого заболевания и необходимость управления им оказывают существенное негативное влияние на физическое и эмоциональное здоровье, при этом значительная нагрузка падает на лиц, обеспечивающих уход. В другой когорте в NIS, опрос взрослых и подростков с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII показал более высокое качество жизни (HRQoL) при профилактическом лечении фактором VIII по сравнению с эпизодическим лечением, данный результат получен с помощью проверенных инструментов, включая Haem-A-QoL и Haemo-QoL-SF. Кроме того, профилактическое лечение фактором VIII обеспечило сокращение количества пропущенных учебных и рабочих дней по сравнению с эпизодическим лечением. NIS является одним из крупнейших исследований в своем роде с участием пациентов с гемофилией А при наличии и отсутствии ингибиторов к фактору VIII, в рамках которого собраны проспективные данные из реальной практики для использования в качестве средства контроля по архивной статистике для базовых исследований с участием пациентов с гемофилией А.

В апреле 2018 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на основании результатов исследования HAVEN 3 присвоило препарату Гемлибра статус «прорыв в терапии» для лечения пациентов с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII. В ноябре 2017 года Гемлибра одобрена FDA для рутинной профилактики с целью предотвращения или снижения частоты эпизодов кровотечений у взрослых и детей с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII на основе результатов исследования HAVEN 1 и предварительных результатов исследования HAVEN 2. Кроме того, за последнее время Гемлибра одобрена к применению регулирующими органами во многих странах мира, включая одобрение в феврале 2018 года Европейской комиссией в качестве рутинной профилактики эпизодов кровотечений у пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII. Результаты исследований HAVEN 3 и HAVEN 4 в настоящее время представляются для рассмотрения в органы управления здравоохранением во всем мире.

Об исследовании HAVEN 3 (NCT02847637)

HAVEN 3 – рандомизированное, многоцентровое, открытое исследование III фазы по оценке эффективности, безопасности и фармакокинетики профилактического применения препарата Гемлибра по сравнению с отсутствием профилактики (эпизодическое лечение или лечение «по требованию» препаратами фактора VIII) у пациентов с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII. В исследовании участвовало 152 пациента с гемофилией A (в возрасте 12 лет и старше), которые ранее получали терапию фактором VIII по требованию или в качестве профилактики. Пациенты, ранее получавшие фактор VIII по требованию, были рандомизированы в отношении 2:2:1 для получения Гемлибры подкожно в качестве профилактики в дозе 3 мг/кг/нед в течение 4 недель, с последующей дозировкой 1,5 мг/кг/нед до завершения исследования (группа A), для получения Гемлибры подкожно в качестве профилактики в дозе 3 мг/кг/нед в течение 4 недель, с последующей дозировкой 3 мг/кг/2нед до завершения исследования (группа B), или в группу без профилактического лечения (группа C). Пациенты, ранее получавшие профилактику фактором VIII, получали Гемлибру подкожно в качестве профилактики в дозе 3 мг/кг/нед в течение 4 недель, с последующей дозировкой 1,5 мг/кг/нед до завершения исследования (группа D). Протоколом допускалось эпизодическое применение препаратов фактора VIII для гемостатической терапии при кровотечениях.

Название исследования

HAVEN 3 (NCT02847637)

Группа в исследовании

Без профилактики

(Группа C; n=18)

Профилактика Гемлиброй 1,5 мг/кг (один раз в неделю)

(Группа A; n=36)

Профилактика Гемлиброй 3 мг/кг (один раз в 2 недели)

(Группа B; n=35)

Среднегодовая частота кровотечений, потребовавших гемостатической терапии (ABR; первичная конечная точка)

Длительность воздействия препарата, медиана (мин-макс), недели

24,0

(14,4–25,0)

29,6

(17,3–49,6)

 

31,3

(7,3–50,6)

Модельный показатель ABR (95% CI)*

38,2

(22,9; 63,8)

1,5

(0,9; 2,5)

1,3

(0,8; 2,3)

% снижение по сравнению с группой C (RR, p-значение)

N/A

96% снижение

(0,04, p <0,0001)

97% снижение

(0,03, p <0,0001)

% пациентов с количеством кровотечений от 0 до 3

(95% CI)

5,6

(0,1; 27,3)

91,7

(77,5; 98,2)

94,3

(80,8; 99,3)

Все кровотечения (дополнительная конечная точка)

Модельный показатель ABR*

(95% CI)

47,6

(28,5; 79,6)

2,5

(1,6; 3,9)

2,6

(1,6; 4,3)

Снижение RR, %†

(p-значение)

N/A

95% снижение

(p <0,0001)

94% снижение

(p <0,0001)

Доля пациентов без кровотечений, %

(95% CI)

0,0

(0,0; 18,5)

50,0

(32,9; 67,1)

40,0

(23,9; 57,9)

Спонтанные кровотечения, потребовавшие проведения терапии (дополнительная конечная точка)

Модельный показатель ABR*

(95% CI)

15,6

(7,6; 31,9)

1,0

(0,5; 1,9)

0,3

(0,1; 0,8)

Снижение RR, %†

(p-значение)

N/A

94% снижение

p <0,0001

98% снижение

p <0,0001

Доля пациентов без кровотечений, %

(95% CI)

22,2

(6,4; 47,6)

66,7

(49,0; 81,4)

88,6

(73,3; 96,8)

Кровотечения в суставах, потребовавшие проведения терапии (дополнительная конечная точка)

Модельный показатель ABR*

(95% CI)

26,5

(14,7; 47,8)

1,1

(0,6; 1,9)

0,9

(0,4; 1,7)

Снижение RR, %†

(p-значение)

N/A

96% снижение

(p <0,0001)

97% снижение

(p <0,0001)

Доля пациентов без кровотечений, %

(95% CI)

0,0

(0,0; 18,5)

58,3

(40,8; 74,5)

74,3

(56,7; 87,5)

Кровотечения в суставах-мишенях, потребовавшие проведения терапии (дополнительная конечная точка)

Модельный показатель ABR*

(95% CI)

13,0

(5,2; 32,3)

0,6

(0,3; 1,4)

0,7

(0,3; 1,6)

Снижение RR, %†

(p-значение)

N/A

95% снижение

p <0,0001

95% снижение

p <0,0001

Доля пациентов без кровотечений, %

(95% CI)

27,8

(9,7; 53,5)

69,4

(51,9; 83,7)

77,1

(59,9; 89,6)

Кровотечения, потребовавшие проведения терапии, индивидуальное сравнение данных по пациентам (пациенты из группы D, которые участвовали в NIS, n=48; дополнительная конечная точка)

Группа в исследовании

Предшествующая профилактика фактором VIII

(Группа C; n=48)

Профилактика Гемлиброй

1,5 мг/кг (один раз в неделю)

(Группа D; n=48)

Длительность воздействия препарата, медиана (мин-макс), недели

30,1

(5,0–45,1)

33,7

(20,1–48,6)

Модельный показатель ABR*

(95% CI)

4,8

(3,2; 7,1)

1,5

(1,0; 2,3)

Снижение по сравнению с NIS, %

Фактор VIII

(RR, p-значение)

68% снижение

(0,32, p<0,0001)

Медиана ABR

(IQR)

1,8

(0,0; 7,6)

0,0

(0,0; 2,1)

Доля пациентов без кровотечений, %

(95% CI)

39,6

(25,8; 54,7)

54,2

(39,2; 68,6)

% пациентов с 0-3 кровотечениями

(95% CI)

72,9

(58,2; 84,7)

91,7

(80,0; 97,7)

         

*Модель отрицательной биномиальной регрессии

†По сравнению с группой C

  • Индивидуальное сравнение данных по пациентам включает данные по 48 пациентам из группы D, участвовавших в NIS
  • Вся группа D (n=63) ABR 1,6 (95% CI, 1,1; 2,4); доля пациентов без кровотечений 55,6% (95% CI, 42,5; 68,1)

Балл физического здоровья по Haem-A-QoL

Группа в исследовании

Без профилактики

(Группа C; n=17)

Профилактика Гемлиброй 1,5 мг/кг (один раз в неделю)

(Группа A; n=36)

Профилактика Гемлиброй 3 мг/кг (один раз в 2 недели)

(Группа B; n=35)

Балл физического здоровья на неделю 25

Кол-во пациентов, n

13

34

29

Скорректированная разность средних значений (95% CI) по сравнению с группой C

N/A

12,5

(–2,0; 27,0)

16,0

(1,2; 30,8)

P-значение

N/A

0,089

0,035

  • Гемлибра обеспечила количественное улучшение
  • Поскольку сравнение Haem-A-QoL между группами A и C не является статистически значимым, результат сравнения между группами B и C не считается статистически значимым в связи с порядком конечных точек в иерархической структуре статистического анализа

Haem-A-QoL – опросник оценки качества жизни у взрослых больных гемофилией.

Исследование HAVEN 3 – резюме по безопасности: все участники, получавшие Гемлибру

профилактическое применение препарата Гемлибра (N=150)

n (%), если не указано иное

Группа A:

1,5 мг/кг QW

(n = 36)

Группа B:

3 мг/кг Q2W

(n = 35)

Группа C:

3 мг/кг Q2W

(n = 16)*

Группа D:

1,5 мг/кг QW

(n = 63)

Всего

(N=150)

Общее кол-во НЯ

143

145

19

236

543

Кол-во серьёзных НЯ

1

3

0

10

14

Кол-во серьёзных НЯ, связанных с Гемлиброй

0

0

0

0

0

Отдельные НЯ, наблюдавшиеся у 5% или более всех пациентов, n (%)‡

ISR†

9

(25,0)

7

(20,0)

2

(12,5)

20

(31,7)

38

(25,3)

Инфекции верхних дыхательных путей

4

(11,1)

4

(11,4)

0

8

(12,7)

16

(10,7)

Пациенты с НЯ, ставшими причиной прекращения лечения, n (%)

0

1

(2,9)

0

0

1

(0,7)

* Данные представляют только период профилактического применения препарата Гемлибра; на дату окончания регистрации данных один пациент был потерян для последующего наблюдения, а еще один ожидал начала лечения Гемлиброй.

† НЯ степени 1–2. Ещё один пациент в группе D (и в колонке с суммарными данными) сообщил о «эритеме в месте инъекции», а не о «реакции в месте инъекции», последний термин является предпочтительным (Preferred Term).

‡ Прочими НЯ, наблюдавшимися у 5% или более пациентов, были артралгия (19%), назофарингит (12%), головная боль (11%) и гриппоподобные состояния (6%)

  • Один пациент в группе B прекратил лечение по причине сочетания нескольких НЯ легкой степени (бессонница, выпадение волос, ночные кошмары, сонливость, подавленное настроение, головная боль и зуд); 2 пациента были потеряны для наблюдения (группы A и C, по одному пациенту в каждой)
  • Из 215 событий при совместном воздействии фактора VIII и Гемлибры у 64 пациентов, в 43 случаях средняя доза фактора VIII составили ≥50 МЕ/кг/24 ч, при этом 8 событий продолжались более 24 часов; совместном воздействии Гемлибры и фактора VIII не было связано с серьёзными НЯ, к которым относятся ТМА и ТЭ
  • По оценке исследователя, серьёзные НЯ, связанные с Гемлиброй, отсутствуют
  • Ни у одного из пациентов, получавших Гемлибру, не развилось новых ингибиторов к фактору VIII
  • ADA не зарегистрированы

ADA – антитела к препарату; НЯ – нежелательное явление; ISR – реакция в месте инъекции; NIS – неинтервенционное исследование; ТЭ – событие тромбоэмболии; ТМА – тромботическая микроангиопатия

Об исследовании HAVEN 4 (NCT03020160)

HAVEN 4 – несравнительное, многоцентровое, открытое исследование III фазы по оценке эффективности, безопасности и фармакокинетики (ФК) препарата Гемлибра, вводимого подкожно каждые четыре недели. В исследование было включено 48 пациентов (в возрасте 12 лет и старше) с гемофилией А при наличии или при отсутствии ингибиторов к фактору VIII, которые ранее получали фактор VIII или препараты шунтирующего действия, по требованию или в качестве профилактики. Исследование включало в себя две части: вводную и расширенную. Все пациенты во вводной части исследования (n=7) ранее получали лечение по требованию и подкожно Гемлибру в дозе 6 мг/кг для получения полного описания ФК профиля в течение четырех недель после однократного введения, с последующим введением в дозе 6 мг/кг каждые четыре недели в течение 24 или более недель. Пациенты в расширенной когорте (n=41) получали подкожно Гемлибру в качестве профилактики в дозе 3 мг/кг/нед в течение 4 недель, с последующим введением в дозе 6 мг/кг каждые четыре недели в течение 24 или более недель. Протоколом допускалось эпизодическое применение для гемостатической терапии при кровотечениях препаратов фактора VIII или препаратов шунтирующего действия, в зависимости от статуса пациента по ингибиторам к фактору VIII.

Название исследования

HAVEN 4 (NCT03020160)

Группа в исследовании

Профилактическое применение препарата Гемлибра (общее количество пациентов n=48; n=41 включено в анализ эффективности)

Количество кровотечений, потребовавших проведения терапии

Среднегодовая частота кровотечений (ABR)*, модельный показатель

(95% CI)

2,4

(1,4; 4,3)

Медиана ABR, расчетный показатель (IQR)

0,0

(0,0; 2,1)

Доля пациентов без кровотечений, %

(95% CI)

56,1

(39,7; 71,5)

Доля пациентов с количеством кровотечений от 0 до 3, %

(95% CI)

90,2

(76,9; 97,3)

Все кровотечения

ABR, модельный показатель

(95% CI)

4,5

(3,1; 6,6)

Медиана ABR, расчетный показатель

(IQR)

2,1

(0,0; 5,9)

Доля пациентов без кровотечений, %

(95% CI)

29,3

(16,1; 45,5)

% пациентов с количеством кровотечений от 0 до 3

(95% CI)

80,5

(65,1; 91,2)

Спонтанные кровотечения, потребовавшие проведения терапии

ABR, модельный показатель

(95% CI)

0,6

(0,3; 1,5)

Медиана ABR, расчетный показатель

(IQR)

0,0

(0,0; 0,0)

Доля пациентов без кровотечений, %

(95% CI)

82,9

(67,9; 92,8)

Доля пациентов с количеством кровотечений от 0 до 3, %

(95% CI)

97,6

(87,1; 99,9)

Кровотечения в суставах, потребовавшие проведения терапии

ABR, модельный показатель

(95% CI)

1,7

(0,8; 3,7)

Медиана ABR, расчетный показатель (IQR)

0,0

(0,0; 1,9)

Доля пациентов без кровотечений, %

(95% CI)

70,7

(54,5; 83,9)

Доля пациентов с количеством кровотечений от 0 до 3, %

(95% CI)

95,1

(83,5; 99,4)

Кровотечения в суставах-мишенях, потребовавшие проведения терапии

ABR, модельный показатель

(95% CI)

1,0

(0,3; 3,3)

Медиана ABR, расчетный показатель (IQR)

0,0

(0,0; 0,0)

Доля пациентов без кровотечений, %

(95% CI)

85,4

(70,8; 94,4)

Доля пациентов с количеством кровотечений от 0 до 3, %

(95% CI)

97,6

(87,1; 99,9)

*Модель отрицательной биномиальной регрессии

  • Медиана (диапазон) периода воздействия препарата: 25,6 (24,1–29,4) недель
  • Большинство (38/51 [74,5%]) кровотечений, потребовавших гемостатической терапии, относились к травматическим

Балл физического здоровья по Haem-A-QoL

 

Гемлибра 6 мг/кг Q4W n=38*

 

Исходный уровень

Неделя 25

Количество пациентов

38

37

Балл физического здоровья, среднее значение (SD)

47,0

(25,1)

32,4

(25,4)

Изменение от исходного уровня, среднее (95% CI)

N/A

–15,1

(–22,4; –7,8)

  • Гемлибра обеспечила количественное улучшение
  • Изменение балла физического здоровья по сравнению с исходным уровнем для значимых улучшений: ≥10 баллов (порог ответа)
  • В анализ не включались подростки (n=3)

Исследование HAVEN 4 – резюме по безопасности

Общее количество НЯ

148

Участников с количеством НЯ ≥ 1, n (%)

30 (73,2)

Серьёзные НЯ, n (%) *

1 (2,4)

НЯ степени ≥ 3, n (%)

1 (2,4)

НЯ, связанные с исследуемым лечением, n (%)

12 (29,3)

Местные реакции в месте инъекции (ISR), n (%)

9 (22,0)

НЯ, требующие особого внимания

 

Повышенная чувствительность

0

ТЭ/ТМА

0

* Одно серьёзное НЯ в когорте вводной части исследования: гипертония III степени у пациента с гипертонией в анамнезе; НЯ не связано лечением Гемлиброй.

  • 73,2% пациентов испытали ≥1 НЯ
  • Только одно серьёзное НЯ (степени ≥3) рабдомиолиза, не связанного с Гемлиброй
  • Наиболее частыми НЯ, связанными с Гемлиброй, были реакции в месте инъекции (22,0%)
  • Не зарегистрировано НЯ, потребовавших перерыва в лечении или прекращения лечения Гемлиброй
  • Не зарегистрировано случаев ТЭ, ТМА или реакций повышенной чувствительности

ФК – фармакокинетика

О препарате Гемлибра (эмицизумаб)

Гемлибра – биспецифичное моноклональное антитело, способное связываться с факторами свертывания IXa и X, что позволяет восстановить естественный каскад свертывания крови и процесс свертывания крови у пациентов с гемофилией А. Гемлибра – профилактический препарат, вводимый подкожно, путем инъекции готового к использованию раствора, с периодичностью один раз в неделю. В рамках программы клинической разработки оценивается безопасность и эффективность Гемлибры и ее потенциал для преодоления существующих клинических проблем: краткосрочного действия существующих методов лечения, выработки ингибиторов фактора VIII и потребность в частом венозном доступе. Препарат Гемлибра создан компанией Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. и в настоящее время совместно разрабатывается компаниями Chugai, Genentech и «Рош». В США препарат распространяется под маркой Гемлибра (эмицизумаб-kxwh) для пациентов с ингибиторами к фактору VIII, где “kxwh” добавлено для обеспечения соответствия требованиям разработанного FDA отраслевого руководства по непатентованным наименованиям биопрепаратов.

О гемофилии А

Гемофилия А является серьёзным наследственным заболеванием, связанным с нарушением функции свертывания крови, что приводит к неконтролируемым и часто спонтанным кровотечениям. Гемофилией А страдают примерно 320 тысяч человек во всем мире,1,2 примерно 50-60% которых имеют тяжелую форму заболевания.3 У больных с гемофилией А отсутствует, или имеется в недостаточном количестве, фактор свертывания крови VIII – белок, участвующий в процессе свертывания крови. Когда кровотечение случается у здорового человека, фактор свертывания крови VIII объединяет факторы свертывания крови IXa и X, что является важным шагом в формировании сгустка крови и остановке кровотечения. В зависимости от тяжести заболевания, у пациентов с гемофилией А могут часто возникать кровотечения, особенно в суставах или мышцах.1 Эти кровотечения могут представлять значительную проблему для здоровья, поскольку они часто вызывают боль и могут привести к хроническому отеку, деформации, уменьшенной подвижности и долговременному поражению сустава.4 Серьёзным осложнением в лечении является выработка ингибиторов к препаратам, замещающим фактор VIII.5 Ингибиторы представляют собой антитела, вырабатываемые иммунной системой организма, которые связываются с замещающим фактором VIII и блокируют его эффективность,6 что затрудняет, или делает невозможным достижение уровня фактора VIII, достаточного для контроля кровотечения.

«Рош» в гематологии

Более 20 лет компания «Рош» занимается разработкой инновационных лекарственных препаратов, которые обеспечивают значительный прогресс в лечении онкогематологических заболеваний. В настоящее время компания «Рош» прикладывает большие усилия и инвестирует в разработку инновационных способов лечения пациентов, страдающих гематологическими заболеваниями. Кроме препаратов Мабтера® (ритуксимаб), Газива® (обинутузумаб) и Венклекста® (венетоклакс) в сотрудничестве с компанией AbbVie, портфолио исследуемых лекарственных препаратов для лечения онкогематологических заболеваний компании «Рош» включает в себя Тецентрик® (атезолизумаб), конъюгат антитело-лекарственный препарат анти-CD79b (RG7596/полатузумаб ведотин) и малую молекулу – антагонист MDM2 (идасанутлин/RG7388). Кроме того, с разработкой препарата Гемлибра (эмицизумаб) – биспецифичного моноклонального антитела, предназначенного для лечения гемофилии типа А, нацеленность компании на разработку новых молекул для применения в гематологии выходит за рамки онкологии.

О компании «Рош»

Компания «Рош» входит в число ведущих компаний мира в области фармацевтики и диагностики, являясь самым крупным производителем биотехнологических лекарственных препаратов для лечения онкологических, офтальмологических и аутоиммунных заболеваний, тяжелых вирусных инфекций и нарушений центральной нервной системы. Компания «Рош» является лидером в области диагностики in vitro и гистологической диагностики онкологических заболеваний, а также пионером в области самоконтроля сахарного диабета. Объединение фармацевтического и диагностического подразделений позволяет «Рош» быть лидером в области персонализированной медицины — стратегии, направленной на разработку эффективных медицинских решений для пациентов, с учетом индивидуальных особенностей каждого.

Компания была основана в 1896 году и на протяжении 120 лет производит современные диагностические средства и инновационные лекарственные препараты для профилактики, диагностики и лечения серьезных заболеваний, делая значительный вклад в развитие мирового здравоохранения. Двадцать девять препаратов «Рош», в том числе жизненно важные антибиотики, противомалярийные и противоопухолевые препараты, включены в Перечень основных лекарственных средств ВОЗ. Восемь лет подряд компания «Рош» признается лидером в сфере фармацевтики, биотехнологий и медико-биологических наук по показателям устойчивости индекса Доу-Джонса. Группа компаний «Рош» (штаб-квартира в Базеле, Швейцария) имеет представительства более чем в 100 странах мира, в которых, по данным 2016 года, работает более 94 000 человек. Инвестиции компании в исследования и разработки составляют 9,9 миллиардов швейцарских франков, объем продаж — 50,6 миллиарда швейцарских франков. Компании «Рош» полностью принадлежит компания Genentech, США, и контрольный пакет акций компании Chugai Pharmaceutical, Япония. Дополнительную информацию о компании «Рош» в России можно получить на сайте www.roche.ru

Все товарные знаки, использованные или упомянутые в данном пресс-релизе, защищены законом.

Ссылки

  1.  ВФГ. Рекомендации по лечению гемофилии (на англ.), 2012, [интернет; март 2017]. Доступно по ссылке: http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf
  2. Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. The Lancet 2012; 370:1447-1456.
  3. Marder VJ, et al. Hemostasis and Thrombosis. Basic Principles and Clinical Practice. 6th Edition, 2013. Milwakee, Wisconsin. Lippincott Williams and Wilkin.
  4. Franchini M, Mannucci PM. Haemophilia A in the third millennium. Blood Rev 2013; 179-84.
  5. Gomez K, et al. Key issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12:s319-s329.
  6. Whelan, SF, et al. Distinct characteristics of antibody responses against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of haemophilia A patients. Blood 2013; 121: 1039-48. 

Дисклеймер:

Информация, размещенная в настоящем пресс-релизе, содержит сведения о не зарегистрированном в РФ лекарственном средстве/показании и средстве диагностики, носит исключительно научный характер и не является рекламой.