FDA приняло заявку компании Рош на регистрацию нового препарата висмодегиб для применения при распространённой базальноклеточной карциноме кожи.

Заявка на регистрацию висмодегиба будет рассмотрена в приоритетном порядке

Базель, 9 ноября 2011

Компания Рош (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) объявила  о том, что Управление США по надзору  за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) приняло заявку на регистрацию нового препарата висмодегиб для лечения взрослых пациентов с распространённой базальноклеточной карциномой кожи (БКК), которым не показано оперативное вмешательство. FDA  присвоило заявке статус приоритетного рассмотрения и определило дату принятия решения – 8 марта 2012 года.

Висмодегиб является исследуемым препаратом для применения внутрь, разработанным с целью избирательного блокирования  передачи сигнала по  пути хэджхог, который играет роль в более чем 90% случаев развития БКК. Данная опухоль является  наиболее распространенным видом рака кожи и обычно считается заболеванием, которое можно излечить хирургическим способом. Однако в случае распространения процесса на близлежащие ткани и другие органы БКК может приводить к существенным косметическим дефектам, подрывать здоровье пациента, а также потенциально угрожать его жизни. В настоящее время отсутствуют эффективные методы лечения распространённой формы БКК. 

«Мы рады, что FDA предоставило заявке на регистрацию висмодегиба право на приоритетное рассмотрение и мы будем работать  с Управлением на этапе анализа данных, – сказал Хал Баррон, доктор медицины, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании Рош. – Надеемся, что очень скоро мы сможем предложить первый разрешенный FDA препарат для применения при этом потенциально уродующем, а в ряде случаев смертельно-опасном заболевании».

Заявка основана на результатах базового исследования ERIVANCE BCC, в котором изучалось применение висмодегиба при БКК. Независимая оценка результатов исследования показала, что висмодегиб существенно сократил размер опухоли или излечил видимые поражения (частота объективного ответа) у 43% пациентов с местно-распространённой (мрБКК) и у 30% пациентов с метастатической БКК (мБКК).  Это являлось основной целью  исследования. Сами исследователи оценили данный показатель при мрБКК и мБКК как 60% и 46% соответственно (дополнительная цель исследования). Медиана выживаемости без прогрессирования заболевания (ВБП), cогласно независимой оценке, составила 9,5 месяцев как для пациентов с метастатической, так и с местно-распространенной формой БКК .

Наиболее распространенными нежелательными явлениями (НЯ), связанными с применением препарата, были мышечные спазмы, потеря волос, изменение вкусовых ощущений, потеря веса, утомляемость, тошнота, снижение аппетита и диарея. Серьёзные нежелательные явления наблюдались у 26 пациентов (25%). У четырех пациентов (4%) наблюдались серьёзные НЯ, которые считаются связанными с висмодегибом: блокирование выделения желчи печенью (холестаз); обезвоживание с потерей сознания (обморок); пневмония, сопровождающаяся неспособностью сердца перекачивать достаточное количество крови (сердечная недостаточность) и  внезапная блокада лёгочной артерии (лёгочная эмболия). Летальные исходы  зарегистрированы у семи  пациентов (7%), ни один из них не рассматривался исследователями как связанный с висмодегибом. Во всех случаях пациенты имели сопутствующие заболевания или симптомы, которые были связаны с  предполагаемой причиной смерти.

Пока компания Рош обсуждает свои дальнейшие шаги с Европейским медицинским агентством, с  целью обеспечения доступа к висмодегибу для пациентов с распространённой формой БКК (являющихся подходящими кандидатами для терапии) компания проводит исследование II  фазы по изучению безопасности висмодегиба на территории Европейского Союза и в других странах. Дополнительную информацию можно получить на сайте www.rochetrials.com.

О базальноклеточной карциноме и сигнальном пути хеджхог

Базальноклеточная карцинома является наиболее распространённым видом рака кожи в Европе1, Австралии1,2 и США3. БКК обычно считается излечимым заболеванием, когда опухоль ограничена небольшим участком кожи. Однако у некоторых пациентов при отсутствии лечения или при рецидиве после оперативного вмешательства возможно распространение опухоли на прилегающие ткани, например, органы  чувств (уши, нос, глаза),  кости или другие ткани (мрБКК). У небольшой части пациентов с БКК (по оценкам, менее чем у 1%) опухоль может метастазировать, распространяясь на другие части тела (мБКК).

Сигнальный путь хеджхог играет  важную роль в регуляции нормального роста и развития организма на ранних этапах, после чего становится менее активен у взрослых. Мутации, активирующие сигнальный путь хеджхог, определяются при других видах онкологических заболеваний кроме БКК.

Об исследовании ERIVANCE BCC/SHH4476g

ERIVANCE BCC – это международное несравнительное многоцентровое когортное (с двумя группами) открытое исследование II фазы, в которое было включено 104 пациента с распространённой БКК,  из них 71 больной с  местно-распространённой формой и 33 – с метастатической. Пациенты с мрБКК имели поражения, при которых хирургическое вмешательство не показано (опухоль неоперабельна или операция  может привести к существенному косметическому изъяну), а лучевая терапия была неэффективна или противопоказана. Метастатическая форма определялась как БКК, которая распространилась на другие части тела, включая лимфатические узлы, лёгкие, кости и/или внутренние органы. Пациенты принимали висмодегиб внутрь в дозе 150 мг ежедневно до прогрессирования заболевания или до развития непереносимой токсичности.

О препарате висмодегиб (RG3616/GDC-0449)

Висмодегиб является исследуемым препаратом, разработанным для селективного подавления сигнального пути хэджхог, являющегося молекулярной причиной заболевания. Рош также проводит исследование II фазы по изучению применения висмодегиба у пациентов с операбельной формой БКК.

Рош разрабатывает висмодегиб в рамках соглашения о сотрудничестве с компанией Curis, Inc. Висмодегиб был открыт компанией Genentech, а доклинические исследования были проведены совместно с Curis. Сейчас за дальнейшие клинические исследования и выведение препарата висмодегиб на рынок отвечают в США Genentech, в Японии Chugai Pharmaceuticals, Рош в остальных странах мира.

О компании Рош

Компания «Рош»  входит в число ведущих компаний мира в области фармацевтики и является лидером в области диагностики in vitro и гистологической диагностики онкологических заболеваний.  Стратегия, направленная на развитие персонализированной медицины, позволяет компании «Рош» производить инновационные препараты и современные средства диагностики, которые спасают жизнь пациентам, значительно продлевают и улучшают качество их жизни. Являясь одним из ведущих производителей биотехнологических лекарственных препаратов, направленных на лечение онкологических заболеваний, тяжелых вирусных инфекций, аутоиммунных воспалительных заболеваний, нарушений центральной нервной системы и обмена веществ и пионером в области самоконтроля сахарного диабета, компания уделяет особое внимание вопросам сочетания эффективности своих препаратов и средств диагностики с удобством и безопасностью их использования для пациентов. Компания была основана в 1896 году в Базеле, Швейцария, и на сегодняшний день имеет представительства в 150 странах мира и штат сотрудников более 80 000 человек. Инвестиции в исследования и разработки в 2010 году составили более 9 миллиардов швейцарских франков, а объем продаж группы компаний Рош составил 47,5 миллиарда швейцарских франков. Компании «Рош» полностью принадлежит компания Genentech, США и контрольный пакет акций компании Chugai Pharmaceutical, Япония.  Дополнительную информацию о компании «Рош» в России можно получить на сайте www.roche.ru

Все товарные знаки, использованные или упомянутые в данном пресс-релизе, защищены законом.

Ссылки

1. N.R.Telfer, G.B.Colver and C.A.Morton. Guidelines for the management of basal cell carcinoma. The British Journal of Dermatology. 2008;158(7):35-48

2. Gilbody JS, et al. What causes basal cell carcinoma to be the commonest cancer? Aust J Public Health.1994; 18(2):218-21

3. Von Hoff et al. Inhibition of the hedgehog pathway in advanced basal-cell carcinoma. New Engl J Med. 2009;361:1164-1172